近日，一封癲癇患兒家長的聯名求助信《如何讓我們的孩子活下去？》在網絡流傳，引發關注。信中提到，氯巴佔對治療癲癇患兒有效，但在國內屬於第二類精神藥品，未獲批准上市。此外，今年6月，河南一患兒母親因代收並轉寄了代購的氯巴佔快遞，被指涉毒品犯罪，這讓氯巴佔的獲取更加困難。

上述求助信的執筆人“鬆鬆爸爸”告訴澎湃新聞（www.thepaper.cn），他寫下前述求助信後，1500餘名家長在此信上簽名。他們希望能有正規渠道讓孩子們喫上藥。

不少家長稱，氯巴佔代購和直郵都有法律風險。代購怕風險不幹了，直郵藥品常常被海關扣押，甚至有家長因此被立案調查，被定性爲“涉嫌走私毒品”的犯罪嫌疑人。

據相關領域的醫生和律師分析，超過100個國家將氯巴佔用作抗癲癇藥物，但氯巴佔具有成癮性，在我國被作爲國家二類精神管制藥品，在刑法規定中屬於“毒品”範疇；此外，該類藥物因爲（相對）受衆極少，市場極小，企業投入大，盈利少，願意研發的企業也少，這些情況造成了藥品短缺。

澎湃新聞注意到，國家衛健委曾在2017年將10mg的氯巴佔片劑納入第二批鼓勵研發申報兒童藥品清單中，但目前國內進行氯巴佔臨牀試驗項目的僅有一家企業。該企業的一項氯巴佔臨牀試驗項目將於近期開展，相關工作人員表示，目前的試驗目的是測試國產的仿製藥是否能與國外的原研藥達到在人體內的數據的一致性，推進相關工作。

此外，對於當前困境，有律師提到，解決方法之一或是把《中華人民共和國藥品管理法》第六十五條激活。

代購消失、海關嚴查，買藥更加艱難

澎湃新聞此前報道，今年6月，河南一位癲癇症患兒的母親李芳代收了來自代購者“鐵馬冰河”的一個氯巴佔海外包裹，此後就將包裹轉寄給了代購。

目前，代購者因“走私、運輸、販賣毒品罪”被中牟縣檢察院提起公訴；李芳被檢方認定“走私、運輸、販賣毒品罪”，因犯罪情節輕微不予起訴。

多名癲癇患兒家長告訴澎湃新聞，這事之後，很多代購怕承擔法律風險不再願意買氯巴佔，甚至將家長直接拉黑；而不少父母託國外朋友直郵回國的藥，也被扣在海關。

趙婷（化名）是2歲癲癇症患兒小瑞的母親。小瑞三四個月時便出現痙攣症狀，1歲時確診了嬰兒痙攣症，這也是一種難治的癲癇，發作的時候孩子會有連串點頭、彎腰、面部抽動等，每一次發作都會給精神、身體帶來多一次的傷害。

趙婷說，近期，不少家長直郵的藥物被扣海關，代購也已經不買藥了。“他們害怕犯法，寧願不做這個生意，把朋友圈清空了，把人也給拉黑了。”

怕之後用不上氯巴佔，趙婷在醫生建議下給孩子換了藥，開始服用替代品“氯硝西泮”。但她發現暫時沒有效果，而且副作用大。“孩子精神不好，痰多，對呼吸道不好。”趙婷說，按說明書，這個藥只能喫三個月，喫完了這三個月後，她還不知道怎麼辦。

一名山東的家長則告訴澎湃新聞，她近期購買的直郵的氯巴佔被海關扣下，海關打來電話說是違禁藥品，此後便沒有消息。她發來的截圖顯示，她的郵件被海關查驗後扣留。還有家長在羣聊中稱，她因爲代購氯巴佔被立案調查，被警告不能再買。

據紅星新聞12月8日報道，因直郵購買氯巴佔，福建女子顧豔紅和她的親屬被警方帶走調查，並被定性爲“涉嫌走私毒品”的犯罪嫌疑人。此前，顧豔紅通過網絡下訂單，購買了三盒氯巴佔，寄到親屬家。其親屬的孩子今年11歲，2015年被發現罹患藥物難治性癲癇。

2歲癲癇症患兒母親趙婷說，她的藥也被被海關扣過，今年她求德國的朋友直郵回國內某市的一盒氯巴佔被扣，但在她提交了病例、診斷證明、藥品用途、價格等材料後，海關放行了。她說，直郵有風險，要看城市，還要碰運氣。

隨着代購渠道的封閉，國內的氯巴佔存貨價格水漲船高。

一位癲癇症患兒的家屬告訴澎湃新聞，因爲缺少代購的渠道，藥物價格飛漲，“到貨就秒沒”。他說，原本10mg*50粒價格300多元的氯巴佔價格已經翻倍，有些甚至漲到了1000元一盒，他們的家庭已經承受不起。

有家長諮詢過代購，對方說，因爲氯巴佔事件，能爭取到藥不容易，需要的話得早點買，過年海關會更嚴格。對方發來的截圖顯示，法國產的氯巴佔20mg*50片價格爲1200元，遠高於平常的價格。

“不敢停藥”，千餘名家長聯名求藥

鬆鬆爸爸告訴澎湃新聞，癲癇非常複雜，治療方式也因人而異，“要不斷去試藥，才知道哪種效果好。”他說，羣裏不少家長都是試了很多種藥物沒有效果後，喫氯巴佔控制住病情的。

全國人大代表、湖南郴州市第一人民醫院院長雷冬竹長期關注罕見病羣體，她告訴澎湃新聞，氯巴佔是一款治療罕見病的廣譜抗癲癇發作藥物，一般作爲添加性用藥，就是說是在使用一種藥物效果欠佳時再添加的一種藥。

雷冬竹說，包括幼兒癲癇在內的部分罕見病患兒平均要花5-7年的時間，才能確診。目前，世界上只有不到5%的罕見病有藥可醫。絕大部分罕見病患者和家庭都面臨着“病無所醫”“醫無所藥”“藥無所保”的困境。

趙婷一家便是在給孩子試了六七種治療嬰兒痙攣的藥物效果不佳後，試用的氯巴佔。“以前一天發作幾十次，現在相對減少，大概一天發作5到6次。”一旦停藥，每一次發作都會對孩子造成傷害。

中國抗癲癇協會常務理事、藥物治療專委會主任委員王學峯在接受新京報採訪時表示，從本世紀初，國內就開始將氯巴佔應用於兒童癲癇治療，“氯巴佔在兒科癲癇治療中非常受歡迎，因爲在所有的相似藥物中，它的副作用算小的”。王學峯解釋，當人類腦部的興奮性神經遞質增加，或是抑制性神經遞質減少時，癲癇就會發作。而氯巴佔屬於苯二氮卓類藥物，服用後可以增加腦部抑制性神經遞質，使其與興奮性神經遞質產生平衡，避免癲癇發作。

“癲癇的持續發作，不僅對患者腦部有永久性的損害，更有導致患者窒息死亡的風險。”王學峯說。

在不少家長反映獲取藥物的渠道不通暢後，鬆鬆爸爸寫下了聯名信，希望能引發社會對於癲癇患兒求藥困境的關注，能有合法渠道獲取氯巴佔。隨後有1500餘名家長在信上簽名。

爲何國內未開放該藥物的上市？全國人大代表、湖南郴州市第一人民醫院院長雷冬竹稱，從20世紀80年代起，超過100個國家將氯巴佔用作抗癲癇藥物。但氯巴佔具有成癮性，在我國被作爲國家二類精神管制藥品，在刑法規定中屬於“毒品”範疇，如果放松管制，稍有不慎，就會被人挪作他用，造成更爲嚴重的後果。

她介紹，國內的藥品管理機構是CFDA，即國家食品藥品監督管理局，正常的藥品進口需要完善相關臨牀研究進行註冊，稱之爲註冊藥品。

取得藥品註冊也是一個漫長的過程。專注於毒品犯罪案件辯護、北京盈科（廣州）律師事務所的合夥人律師王紅兵指出，要取得藥品註冊證，必須至少提供臨牀試驗數據，而臨牀試驗需要花費鉅額資金，企業就要衡量投入和收益問題了。如果拿到這類藥品批文後需要十年時間才能收回成本，恐怕沒有幾家企業願意幹。“這類藥品就符合這個特點，因爲受衆極少，市場極小，企業投入大，盈利少。”

國家衛健委曾鼓勵研發，有醫院將開展臨牀試驗

澎湃新聞注意到，2017年，國家衛健委發佈關於印發第二批鼓勵研發申報兒童藥品清單的通知，其中便包括10mg的氯巴佔片劑。但4年過去了，氯巴佔仍處於“缺席”狀態。

藥智網信息顯示，截至目前，有濟南科匯醫藥科技有限公司和宜昌人福藥業提交了氯巴佔的藥品註冊申請，申請類型分別爲“新藥”“仿製”。

國家藥品監督管理局藥物臨牀試驗登記與信息公示平臺數據顯示，目前登記進行氯巴佔臨牀試驗的僅有宜昌人福藥業公司。該公司作爲申辦機構於2020年7月登記過氯巴佔片20 mg相關的臨牀項目，但試驗狀態顯示“暫停或中斷”。

2021年8月，該公司再次申報同題項目“評估受試製劑氯巴佔片20 mg與參比製劑‘ONFI’20 mg作用於健康成年志願者在空腹/餐後狀態下的單中心、開放、隨機、單劑量、兩週期、兩序列、雙交叉生物等效性研究”，適應證爲“用於治療2歲或2歲以上 Lennox-Gastaut 綜合徵 （LGS）患者的癲癇發作。”該項目以宜昌市中心人民醫院爲試驗機構，狀態顯示“已完成”。

2021年9月，該公司又申報了“氯巴佔片人體生物等效性研究”的試驗題目，適應證爲“用於2歲及以上Lennox-Gastaut綜合徵（LGS）患者癲癇發作的聯合治療”。試驗狀態爲“進行中（尚未招募）”。

澎湃新聞了解到，近期湖北宜昌市中心人民醫院三峽大學第一臨牀醫學院將開展相關項目的試驗，招募志願者測試氯巴佔仿製藥的有效性。該項目的志願者招募海報顯示，試驗藥物爲“氯巴佔片”，試驗方案爲兩週期，知情體檢時間爲12月14日—15日。

“氯巴佔在國內屬於管控藥品，很多癲癇患兒反映無藥可買了。”該項目相關工作人員介紹，國內基本上是沒有（氯巴佔）原研藥的，都是從國外買專利來做仿製藥，現在的試驗目的便是測試國產的仿製藥是否能與國外的原研藥達在人體內的數據達到一致，進而推動國內仿製藥的上市，解決用藥困難的問題。該工作人員透露，這次試驗氯巴佔仿製藥的來源便是前述宜昌人福藥業。

鬆鬆爸爸說，關於氯巴佔缺藥問題的解決方案，他們也正在寫信給海南博鰲樂城，爭取能獲得政策的支持。

趙婷說，她目前最大的希望就是能合法買到價格合理的氯巴佔。但她知道，這也只是一個階段性的需求，小瑞喫的氯巴佔等多種藥物都沒辦法納入醫保，孩子自身又沒有自理能力。她擔憂，以後父母沒辦法照顧了，孩子該怎麼活下去。

對於當前困境，王紅兵提到，解決方法之一或是把《中華人民共和國藥品管理法》第六十五條激活。該條規定顯示：醫療機構因臨牀急需進口少量藥品的，經國務院藥品監督管理部門或者國務院授權的省、自治區、直轄市人民政府批准，可以進口。進口的藥品應當在指定醫療機構內用於特定醫療目的。

他認爲，（可以）從全國行政佈局出發，國家批准若干家大型三甲醫院進口這類藥品，全國各地患者就近選擇這類醫院治療，解燃眉之急。

雷冬竹在建議中提到，希望建立“1+X”多層次保障，保障罕見病患者能治療。“罕見病藥物進醫保是一條道路，但是納入所有‘天價’藥物，整個醫保體系目前無法承受，普通人的保障也將會受損，因此需要多層次保障。”她說，“1”基本醫療保險率先發揮作用，“X”大病保險、公益慈善、社會互助、商業健康險、個人自付以及其他補充醫療保險提供多層次保障，實現對罕見病患者的診療保障。