近日，證監會同意和元生物）創板首次公開發行股票註冊。公司擬公開發行不超過 1.31億股普通股；所募集資金扣除發行費用後，將投資於和元智造精準醫療產業基地建設項目和補充流動資金。

公司符合並適用的上市標準爲《上海證券交易所科創板股票發行上市審覈規則》第二十二條第（一）項規定：“預計市值不低於人民幣 10 億元，最近一年淨利潤爲正且營業收入不低於人民幣 1 億元。”

此外，公司2018- 2020年的營收年複合增長率達79.70%，並在2020年度實現淨利潤正增長。公司持續保持研發領域的高投入，最近三年累積研發投入6604.88萬元，佔累積營收比例爲26.43%。

和元生物成立於2013年，是一家聚焦基因治療領域的生物科技公司。

公司業務包含：爲基因治療藥物，包括重組病毒載體藥物、溶瘤病毒、CAR-T細胞治療產品等的研發提供工藝開發及測試、IND-CMC藥學研究、臨牀樣品GMP生產等CDMO服務；和爲基因治療的基礎研究提供基因治療載體研製、基因功能研究等CRO服務。

不過公司主要業務還是基因治療CDMO業務，2020年和2021年上半年，公司CDMO業務佔比都在70%以上。

作爲科創板基因治療CDMO第一股，和元生物的看點在於：

過去幾年，A股的CXO公司們持續的高景氣已經充分說明了創新藥“鏟子股”受益於行業貝塔情況下的高彈性。

而基因治療是繼小分子、大分子靶向療法之後的新一代精準療法，爲腫瘤、罕見病、慢病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段，具備了一般藥物可能無法企及的長期性、治癒性療效。

正是因爲基因治療獨特的優勢，2015年以來，全球基因治療行業加快發展，行業融資不斷升溫，風險投資、私募投資、IPO都十分活躍，行業融資總額從2017年的約75億美元大幅增長至2020年的199億美元，這些融資餘額相當部分都會轉化爲“鏟子股”們的營收。

同時，基因治療領域併購規模亦快速擴大，於2019年爆發增長至1562億美元。併購活躍度的顯著提高，也反映了行業加快的整合趨勢和強勁的發展態勢。

基因治療藥物全球商業化進程也持續加快。截至2021年8月，全球共上市12款（FDA和EMA合計批准）基因治療藥物；2020年，全球基因治療藥物龍頭諾華上市藥物Zolgensma與Kymriah的合計銷售額已達到14億美元。

國內，截至2021年9月，復星凱特的CAR-T產品——奕凱達於2021年6月23日獲批，該藥物系靶向CD19自體CAR-T細胞治療產品；藥明巨諾的CAR-T產品——倍諾達已於2021年9月3日正式獲批上市，這是中國第二款獲批的CAR-T產品，也是中國首款1類生物製品的CAR-T產品。

整體來說，全球範圍內的基因治療發展風起雲湧，行業貝塔毋庸置疑。國內也處於方興未艾的狀態，因此基因治療CDMO顯然也處於產業發展的早期階段，未來可能會充分受益於行業的加速發展態勢，實現增速的二階導加速。

目前，和元生物通過“院校合作+基因治療先導研究+基因治療產業化”的商業模式，累計合作CDMO項目超過90個，執行中的CDMO項目超過50個，覆蓋多種基因治療載體、溶瘤病毒、CAR-T等基因藥物的Pre-IND、Post-IND各階段。

與之對應的，公司近年來營收也快速成長， 2018- 2020年公司的營收年複合增長率達79.70%。2021年1-9月，公司營業收入、扣除非經常損益後歸屬於母公司股東的淨利潤較上年同期繼續大幅增加， 其中公司前三季度營收1.64億，同比增長117%；公司扣非淨利潤1886萬，同比增長2185.8%。

基於公司目前的經營狀況和市場環境，公司預計2021年度可實現營業收入爲2.2億至 2.7億元，較上年同期增長54.09%至89.12%；歸屬於母公司股東淨利潤爲4500萬元至5500萬；扣除非經常性損益後的歸屬於母公司股東淨利潤爲3500萬至4500萬元，較上年同期增長 31.24%至68.74%。

儘管公司目前處於高速成長的過程中，不過公司也存在一定的風險。

首先，基因治療作爲前沿領域，相關新藥開發存在較大風險，CDMO公司同樣也會面對一定的技術路線選擇和研發失敗風險。

其次，公司服務的藥物管線尚未有進入臨牀III期試驗，公司CDMO服務主要集中在IND-CMC階段，未來需要持續研發積累形成商業化閉環。

最後，在國內帶量採購常態化推進的背景下，基因治療由於價格較貴，可能暫時無法進入醫保，前期社會就復星凱特的奕凱達（120萬一針）能否進入醫保就多有爭論。

基因治療行業發展風起雲湧 行業貝塔毋庸置疑

基因治療，也稱爲細胞和基因治療（Cell and Gene Therapy，不包括未經基因修飾的幹細胞等廣義的細胞療法），是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉導至細胞，再通過外源基因的轉錄和翻譯，改變細胞原有基因表達以治療疾病的方法。

其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因；②使致病基因失活；③導入新的或經過改造的基因。基因治療藥物主要包括基因治療載體產品、基因修飾的細胞產品，以及具有特定功能的溶瘤病毒產品。目前已上市和臨牀試驗階段的基因治療產品主要靶向腫瘤、罕見遺傳性疾病等適應症。

近年來，在基礎生命科學和前沿生物科技進步的推動下，以基因療法爲代表的新一代精準醫療快速興起，發展趨勢明晰。如同小分子藥物、抗體藥物引領生物醫藥的前兩次產業變革。基因療法靶向DNA，使得根治遺傳性疾病成爲可能。基因治療的主要優勢，在於其單次治療的長期化效果及對難治性適應症的覆蓋，因此基因治療或將引領生物醫藥的第三次產業變革。目前部分重要的基因治療藥物已納入美國、英國、日本等多個發達國家的醫保體系。

2002年首個全人源單抗藥物阿達木單抗（商品名：修美樂）上市後，全球大分子藥物領域開啓了20年的高速發展並仍保有較大增長潛力，基因治療領域自2017年若干里程碑CAR-T產品上市後進入快速發展階段，並有望在未來15-20年成爲主要的創新藥類別之一。

2015 年以來，全球基因治療行業開始高速發展。從2016年到2020年，市場規模從5040萬美元增長到20.8億美元。據弗若斯特沙利文分析，預計到2025年，全球基因治療市場規模將達到近305.4億美元。2016年-2020 年，中國基因治療市場規模從1500萬元增長到2380萬元，增長幅度尚不明顯。但隨着基因治療近年來臨牀試驗的大量開展、基因治療產品的陸續預期獲批上市、相關利好產業政策的支持，據弗若斯特沙利文分析，預計國內基因治療市場規模將快速擴大，到2025年將達到178.9億元。

截至2021年8月，FDA累計批准8款基因治療產品，EMA累計批准11款基因治療產品，近年來獲批藥物持續增加。據FDA在2019年的聲明，預計到2025年，FDA每年將會批准10-20個基因治療產品。總體上，基因治療產業發展前景將長期向好。

目前大量基因治療藥物研發進入臨牀階段，並自2015年起呈現爆發式增長。根據ASGCT（AmericanSociety of Gene+Cell Therapy，美國權威的細胞和基因治療協會）的數據，截至2020年底，全球累計在研基因治療臨牀試驗超過1300項。根據ASGCT數據，截至2020年底，美國是開展基因治療臨牀試驗數量最多的國家，累計超過650項；其次爲中國，累計超過300項。隨着精準醫療的推進、基礎研究和技術開發的進步、藥物臨牀轉化熱度的提高，預計未來開展的基因治療臨牀階段試驗將持續增加。

相比小分子和大分子製藥，基因治療由於複雜的技術機制、高門檻的工藝開發和大規模生產、嚴苛的法規監管要求、有限的產業化經驗、差異化的適應症藥物用量，因此更加依賴於CDMO服務；新藥企業若自建生產線，將面臨產能利用率低、設備靈活性不足等問題，且工藝的轉移、驗證將帶來較高成本。同時基因治療生產過程複雜，涉及質粒轉染和純化、生產細胞大規模培養、質粒轉染、病毒純化等多個環節的工藝開發和質控方法開發，容錯率低，對於過程控制的要求非常嚴苛，整體難度較大。這些因素都客觀上大幅提升了市場對基因治療CDMO業務的需求。

據弗若斯特沙利文分析，全球基因治療CDMO行業處於快速發展階段。2016年至2020年，市場規模從7.7億美元增長到17.2億美元，年複合增長率達22.4%；預計到2025 年，全球基因治療CDMO市場規模將達到78.6億美元，2020年至2025年的年複合增長率將上升至35.5%。

而國內基因治療CDMO行業經過近年的穩定增長，將邁入高速發展階段。2018年至2022年CDMO市場規模從8.7億元增長到預計32.6億元，年複合增長率達39.3%；預計到2027年，市場規模將增長至 197.4 億元，2022年至2027年的預期年複合增長率將高達 43.3%。

根據和元生物招股書，2020年其國內市佔率約爲7.65%。如果未來中國基因治療CDMO行業發展情況符合諮詢機構預期，那麼到2025年，如果和元生物能夠維持其市佔率，那麼其營收規模預計在8億左右。考慮到公司預計2021年度可實現營業收入爲2.2億至2.7億元，若以中值2.45億計算，那麼預計公司到2025年營收CAGR在34.43%左右。不過需要注意的是，因爲基因治療CDMO畢竟處於產業發展早期，因此市佔率可能並無指導意義，關鍵是企業是否能夠建立起核心競爭力。

公司的主要競爭對手包括Lonza、Catalent、OxfordBioMedica等國際基因治療CDMO公司。國內競爭對手包括藥明康德、金斯瑞生物科技、博騰股份等規模較大的小分子和大分子製藥CRO/CDMO公司，這些公司目前持續佈局國內基因治療CDMO領域。

其中藥明康德在美國區已有較大規模的基因治療CDMO業務，藥明康德近年來通過收購OXGENE、新建海外基地等，持續擴大服務範圍；金斯瑞生物科技在比利時、美國等地新建GMP生產設施以拓展其CDMO業務；博騰生物引入全球首個FDA批准上市的靶向TNF人鼠嵌合單克隆抗體藥物和首個獲批上市的基因療法藥物Glybera的主要開發人Sander van Deventer。

打造兩大核心技術集羣 但也存在若干風險

截至招股說明書籤署日，和元生物累計合作CDMO項目超過90 個，執行中的CDMO項目超過50 個，覆蓋多種基因治療載體、溶瘤病毒、CAR-T等基因藥物。

公司圍繞病毒載體研發和大規模生產工藝開發，打造了核心技術集羣，建立了適用於多種基因藥物的大規模、高靈活性GMP 生產體系。通過提供：①質粒、腺相關病毒、慢病毒等載體產品；②溶瘤皰疹病毒、溶瘤痘病毒等多種溶瘤病毒產品；③CAR-T 等細胞治療產品的技術研究、工藝開發和 GMP 生產服務，來加快基因治療的基礎研究、藥物發現、藥學研究、臨牀和商業化進程。

公司目前有較全面的技術平臺，包括分子生物學平臺、實驗級病毒載體包裝平臺、細胞功能研究平臺、SPF 級動物實驗平臺、臨牀級基因治療載體和細胞治療工藝開發平臺、質控技術研究平臺。

基於以上技術平臺，公司稱已形成兩大核心技術集羣：1、基因治療載體開發技術；2、基因治療載體生產工藝及質控技術。兩大核心技術集羣，能夠針對性地突破基因治療面臨的病毒載體工藝開發、不同規模的工藝放大、大規模GMP生產和質量控制中面臨的關鍵技術瓶頸，並通過與先進的GMP平臺和完善的質量控制體系有效協同，完成符合FDA、NMPA等標準的IND申報服務，交付國際多中心臨牀試驗樣品。目前公司已爲若干客戶提供用於其在美國、中國、澳洲開展基因治療臨牀 I&II 期試驗的樣品生產服務。

團隊方面，公司核心技術人員包括賈國棟、楊興林、由慶睿、韋厚良和楊佳麗。其中賈國棟博士現任公司董事、總經理，全面負責公司整體運營管理和技術研發。楊興林博士爲現任公司副總經理、研發總監，負責公司基礎研究和技術開發管理。

賈國棟博士擁有天津大學生物工程博士學位，先後發表論文8篇，其中SCI文章6篇，參與公司申報並獲得授權發明專利9項，參編 NMPA 藥物監管領域著作2部，擔任《細胞治療》副主編；曾任國際製藥工程協會（ISPE）生物委員會主任委員，天津大學生物化工專業工程碩士導師。

楊興林博士畢業於中國科學院上海生物化學與細胞生物學研究所，生物化學及分子生物學專業，博士學位。共發表SCI英文論文3篇，參與公司申報並獲得10項授權發明專利。楊興林博士發明的“一種慢病毒載體、構建方法及其應用”專利有效解決了“第四代”慢病毒載體產量低、實用性差等瓶頸，在CAR-T 等基因治療領域有廣闊應用前景。作其所帶領團隊在CRISPR/Cas9技術、功能基因組高通量篩選、病毒載體設計及優化等研發方向進行了大量創新性工作。

總之，目前和元生物在技術能力和團隊建設方面均已有較多積累。

但值得重視的是，公司目前基因治療CDMO收入主要系與亦諾微、復諾健等合作IND-CMC階段項目，以及與亦諾微合作的臨牀I&II期生產項目的執行，客戶研發管線均偏於前期。截至2021年8月，除與亦諾微、復諾健等客戶合作的部分項目處於臨牀階段外，和元生物與其他客戶合作的項目主要處於IND-CMC階段。

考慮到公司服務的藥物管線尚未進入臨牀III期試驗，所以尚無該等階段的生產經驗。

從技術層面而言，臨牀III期和商業化階段生產在工藝表徵、商業化工藝放大、持續質量驗證等多個技術考量點上異於臨牀前和臨牀I&II期階段生產。目前，公司已經開展工藝表徵等工作，且生產規模已達到臨牀III期要求，同時已具備小試到中試的工藝放大經驗、多個質量方法開發經驗及質量管理體系，爲臨牀III期及商業化生產做好了部分技術儲備工作。

但鑑於基因治療的前沿性，在服務管線從臨牀I期到III期及以後階段的推進中，可能會出現由於新技術應用、監管要求變化而導致部分CDMO工藝變更的情況。因此，公司現有業務形成的技術積累在服務於III期和商業化規模的CDMO項目上可能面臨技術路徑上的不確定性。

此外，基因治療屬於前沿新興領域，其中CAR-T的技術相對成熟，而溶瘤病毒和AAV技術工藝難度更高，安全性及藥效的臨牀研究尚需更多積累，特別是AAV的安全性問題受到FDA的持續關注，相關藥物面臨一定的醫療安全風險。

截至2021年8月20日，公司在手合同覆蓋的基因藥物類別以溶瘤病毒爲主，其次爲細胞治療， AAV項目最少，具體如下：

最後，公司基因治療CRO和CDMO客戶相對獨立，且存在較大差異，其中CDMO業務主要服務於新藥研發企業，如深圳亦諾微、復諾健、康華生物、江蘇萬戎等基因治療新藥研發企業；CRO業務主要服務於科研類客戶，客戶主要爲科研院所，其貢獻的收入佔CRO收入比例分別爲92.88%、89.53%、82.03%和79.23%，佔據較高比重。因此公司CRO業務和CDMO業務的轉化較少，亦不具備必然轉化關係。從服務具體的研發管線而言，公司目前尚未實現完整、全鏈條CRO和CDMO服務。

財務數據：公司業務規模較小 但增速較快

財務數據方面，2018、2019年度，和元生物業務收入規模較小，CDMO項目主要處於前期工藝開發階段，且保持了較高的技術研發投入，因此處於虧損狀態。

2020年度，和元受益於基因治療CDMO項目的持續交付和新訂單的啓動推進，業務成熟度顯著提高，同時通過剝離艾迪斯，進一步聚焦基因治療CRO/CDMO主業，於2020年度實現扭虧爲盈，淨利潤達9128.5萬元，扣非後歸母淨利潤2666.77萬元；差異主要爲艾迪斯股權的處置收益及剩餘股權轉換爲權益法覈算產生的投資收益，該項影響因素具有偶然性。

2021年1-9 月，隨着基因治療行業加速發展，公司項目交付數量增加較多，營業收入、扣除非經常損益後歸屬於母公司股東的淨利潤較上年同期分別增長117.31%和2185.8%，公司營收和扣非淨利潤分別爲1.64億和1886.2萬。

2021年9月公司負債總額較2020年末增幅129.81%，主要系2021年度根據新租賃準則確認租賃負債以及新增長期借款所致，公司負債總額提升也非常明顯。

基於公司目前的經營狀況和市場環境，公司預計2021年度可實現營業收入爲2.2億元至 2.7億元，較上年同期增長54.09%至89.12%；歸屬於母公司股東淨利潤爲4500萬元至5500萬元；扣除非經常性損益後的歸屬於母公司股東淨利潤爲3500萬元至4500萬元，較上年同期增長31.24%至68.74%。