急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型，疾病进展迅速，绝大多数为老年患者。

急性髓系白血病精准靶向治疗空白正得到填补。

2月9日，国家药品监督管理局批准了同类首创药物“拓舒沃”（艾伏尼布片）的上市申请，这是国内首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。

白血病是一种常见的恶性血液肿瘤，其中急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型，疾病进展迅速，绝大多数为老年患者。在美国，每年约有2万新发病例，患者五年生存率约29%。伴随着人口老龄化，中国AML发病率也呈逐年上升趋势。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%，而在这些患者中约6~10%携带IDH1突变。一直以来，现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，5年生存率较低，患者生活质量较差。

作为一款IDH1抑制剂，拓舒沃可以通过阻断IDH1突变体酶的活性，促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。2020年，拓舒沃被国家药监局药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”，获得快速通道审评审批资格。

拓舒沃最初是由Agios公司开发，施维雅通过收购Agios 公司肿瘤业务获得了该产品的权益。之后，施维雅又授予中国药企基石药业（02616.HK）在中国以及新加坡对该产品进行临床开发与商业化。

对于基石药业而言，拓舒沃也是该公司近一年内获批上市的第四款创新治疗药物，不过该公司的商业化能力建设起步不久，如何打开该药在中国的销售市场，依旧考验公司的推广能力。

前期，IQVIA艾昆纬中国在发布的报告中表示，白血病的治疗路径及方案选择是影响用药的重要因素。目前在国内，无论是急性还是慢性白血病，化疗仍是最重要和最基本的治疗手段，但耐受和耐药问题是化疗失败的主要原因。医生对于白血病药物的选取首要看中的是药物疗效，其次为副作用，最后是价格及其他因素。