急性髓系白血病是成人白血病中最常見的類型，疾病進展迅速，絕大多數爲老年患者。

急性髓系白血病精準靶向治療空白正得到填補。

2月9日，國家藥品監督管理局批准了同類首創藥物“拓舒沃”（艾伏尼布片）的上市申請，這是國內首個獲批的IDH1抑制劑，用於治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。

白血病是一種常見的惡性血液腫瘤，其中急性髓系白血病是成人白血病中最常見的類型，疾病進展迅速，絕大多數爲老年患者。在美國，每年約有2萬新發病例，患者五年生存率約29%。伴隨着人口老齡化，中國AML發病率也呈逐年上升趨勢。在中國，每年約有7.53萬白血病新發病例，其中AML患者的佔比約爲59%，而在這些患者中約6~10%攜帶IDH1突變。一直以來，現有的針對IDH1突變的AML患者的治療手段有限，5年生存率較低，患者生活質量較差。

作爲一款IDH1抑制劑，拓舒沃可以通過阻斷IDH1突變體酶的活性，促進AML細胞的分化，從而發揮抗腫瘤效應。2020年，拓舒沃被國家藥監局藥品審評中心納入“臨牀急需境外新藥名單（第三批）”，獲得快速通道審評審批資格。

拓舒沃最初是由Agios公司開發，施維雅通過收購Agios 公司腫瘤業務獲得了該產品的權益。之後，施維雅又授予中國藥企基石藥業（02616.HK）在中國以及新加坡對該產品進行臨牀開發與商業化。

對於基石藥業而言，拓舒沃也是該公司近一年內獲批上市的第四款創新治療藥物，不過該公司的商業化能力建設起步不久，如何打開該藥在中國的銷售市場，依舊考驗公司的推廣能力。

前期，IQVIA艾昆緯中國在發佈的報告中表示，白血病的治療路徑及方案選擇是影響用藥的重要因素。目前在國內，無論是急性還是慢性白血病，化療仍是最重要和最基本的治療手段，但耐受和耐藥問題是化療失敗的主要原因。醫生對於白血病藥物的選取首要看中的是藥物療效，其次爲副作用，最後是價格及其他因素。