美國衛生監管機構批准了澳大利亞製藥商CSL Behring治療B型血友病的基因藥物Hemgenix，這種一次性輸注藥物可以使患者從常規治療中解脫出來，但每劑的價格高達350萬美元，使其成爲世界上最昂貴的藥物。

Hemgenix只需注射一次，就能將一年的出血次數減少54%，一項有關該療法的關鍵研究發現。它還將94%的患者從耗時和昂貴的IX因子輸注中解放出來，後者目前被用於控制這種潛在的致命疾病。

與目前百健（Biogen）、輝瑞等公司專注於常規輸注的治療方法相比，Hemgenix爲患者提供了一種長期的解決方案。

全球大約每4萬人中就有1人受到B型血友病的影響，這種疾病是由一種基因突變引起的，它阻礙了身體制造IX因子的能力。

基因療法可以通過修復潛在病因，顯著改善一系列破壞性疾病。諾華製藥公司（Novartis AG）用於治療脊髓性肌萎縮症嬰兒的Zolgensma在2019年獲批時的價格爲210萬美元，而藍鳥生物公司（Bluebird Bio Inc．）用於治療血液疾病β地中海貧血的Zynteglo在今年早些時候的價格爲280萬美元。

定價一直是新藥物的一個問題，像百健阿爾茨海默病藥物Aduhelm和藍鳥的Zynteglo等藥物的高昂定價直接導致了它們的商業失敗。

美國食品和藥物管理局生物製劑評估與研究中心主任彼得•馬克斯表示，儘管血友病的治療已經取得了進展，但預防和治療出血所需的措施可能會損害患者的生活質量。他說，Hemgenix代表着爲受該疾病影響的人開發創新療法的重要進展。

這種基因藥物將由unique在馬薩諸塞州的列剋星敦生產，該公司於2020年將Hemgenix的商業化權利出售給CSL Behring。

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