本文轉自：海南特區報

“關注罕見病，促進健康公平可及”分論壇

中國國際經濟交流中心理事長畢井泉：降低罕見病藥物研發成本和進口註冊成本

建議設立罕見病專項救助資金

本報訊 3月28日，“關注罕見病，促進健康公平可及”分論壇在博鰲舉行。罕見病無藥可用如何破局？如何構建有效的診療體系？國際社會如何更好地合作……與會嘉賓進行了深入交流與探討。

中國國際經濟交流中心理事長畢井泉指出，統計罕見病疾病數量並定期公佈，這是非常有意義的事情，對於藥品研發、保險公司給保險產品定價至關重要。因此，要鼓勵生物醫藥創新，特別是罕見病藥物的開發，必須尊重企業自主定價權利。鼓勵藥物創新需要重視專利保護和數據保護。

要努力降低罕見病藥物研發成本，包括減少罕見病臨牀試驗的病例數，對二期臨牀有明顯療效就可以考慮直接批准上市，不要做三期臨牀。各級政府要設立專項資金，對罕見病藥物開發、臨牀試驗費用給予一定數額補助，鼓勵社會資金支持罕見病藥物開發，並且允許事先列示，給予罕見病藥物更長的數據保護期。

要努力降低罕見病藥物進口註冊成本。此外，將罕見病藥物支付標準與定價分開，包括罕見病所有藥物在內的所有創新藥均應由企業自主制定，不應以任何名義施行變相的行政審批，醫保按藥品臨牀價值和醫保資金的承受能力制定支付標準，差價由患者來支付，唯有如此纔會有資金投入創新藥，特別是罕見病藥物的研發。同時，建議各級政府設立罕見病專項救助資金。醫療救助是醫療保障的兜底措施，患者支付部分應當納入政府救助範圍，不讓患者因病返貧、因病致貧。

記者 蘇鍾 廖自如