摘要:记者向医药公司提问道,有人可能会说你的公司几乎以孩子的生命做要挟向父母要赎金,你对此有何回应时,发言人回应称认为那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统是怎么运作的,我们给病人做移植手术,每个病人要花300万到500万美元,但效果远不如这类药物,该公司CEO表示,由于这种疗法只进行一次,所以费用比目前的疗法都要便宜。美国一位准妈妈妮可•阿尔梅达被医生告知她的儿子很有可能活不到一岁,当时她怀孕5个月了,她的孩子因为基因突变,导致一罕见的疾病,称为脊髓性肌肉萎缩症,最终病人无法行走,进食甚至无法呼吸。

近日,经美国FDA批准,小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市,一支药物标价210万美元(约1448万元),堪称史上最贵药。

美国一位准妈妈妮可•阿尔梅达被医生告知她的儿子很有可能活不到一岁,当时她怀孕5个月了,她的孩子因为基因突变,导致一罕见的疾病,称为脊髓性肌肉萎缩症,最终病人无法行走,进食甚至无法呼吸。当婴儿出生27天后,医生给他注射了一次实验性的治疗药物,希望能修复受损的基因,四年过去了,她的儿子已经没有SMA的迹象,今天美国食品和药物管理局批准了一种这款名为Zolgensma的实验疗法,它现在是世界上最贵的药物,标价210万美元(约1448万人民币)。

记者向医药公司提问道,有人可能会说你的公司几乎以孩子的生命做要挟向父母要赎金,你对此有何回应时,发言人回应称认为那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统是怎么运作的,我们给病人做移植手术,每个病人要花300万到500万美元,但效果远不如这类药物,该公司CEO表示,由于这种疗法只进行一次,所以费用比目前的疗法都要便宜。该疗法约为长期治疗费用的一半,患者若存活5年,相当于每年平均花42.5万美元,而现有的该疾病的疗法,第一年费用就需要75万美元,且在医保范围内。

一个监督组织称,鉴于这种药物的潜力,它的价格是公平的。妮可•阿尔梅达这对父母赞同这一观点,生命是无价的。

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