一項大型臨牀試驗中，一種試驗性治療性阿爾茨海默氏症(老年癡呆)藥物顯著減緩了患者的認知能力下降，這種意料之外和前所未有的結果可能會使該療法的製造商在獲得早期批准時孤注一擲。

在這項研究中，來自Biogen和Eisai的一種藥物的最高測試劑量明顯優於無效對照劑，延緩了阿爾茨海默氏症的記憶破壞效果。18個月後，服用該藥物的患者(稱爲BAN2401)在認知測試中的表現比服用無效對照劑的患者高出30%。

這些數據在阿爾茨海默氏症協會國際會議上發表，對於神經科醫生來說是一大驚喜，他們曾經花了數年時間觀察到有希望的療法卻在臨牀試驗中失敗。

但也有一些警告。採用多種統計方法的第二階段試驗未能實現其主要目標。四劑BAN2401的表現並不優於無效對照劑，高劑量僅在161例患者身上進行了測試。此外，Biogen和Eisai用於衡量精神敏銳度的指標是一種當地化合物，使用前從未獲得食品和藥物管理局的批准。

“我對喫保持謹慎樂觀的態度。”梅奧診所阿爾茨海默病研究中心主任羅納德·彼得森博士說。 “我認爲這些數據很有趣。效果的程度聽起來合理，藥物似乎是安全的，而從生物學角度來看，這種藥物似乎起作用了。”

但是，他補充說，“真的希望看到第3階段也能產生這些結果。”

他是否會得到一個好消息仍然是懸而未決的問題。

儘管華爾街一直存在疑問，但Biogen和Eisai尚未表示他們是否會進行更大規模的研究來梳理BAN2401的益處，或者直接向FDA提供第2階段的結果。本月早些時候，Eisai神經科的首席醫療官Lynn Kramer博士表示，該公司認爲第二階段的試驗是“後期階段”，並且它將在今年晚些時候與監管機構會面時，討論使用它獲得批准的可能性。

尚不清楚FDA是否會降低阿爾茨海默氏症療法的傳統高標準，過去需要進行兩項3期試驗纔會獲得批准。

如果BAN2401成功，它可能會終結患有阿爾茨阿爾茨病的一代人的痛苦，如今已經超過15年沒有看到新治療獲得批准了。一次又一次，治療在早期檢測已經顯示出前景，但到在最後階段卻只是一片空，使患者、醫生和科學家感到沮喪。同時，根據阿爾茨海默氏症協會的數據，這種疾病只會越來越普遍，影響超過570萬美國人，每年花費超過2500億美元。

BAN2401的結果將受到投資者的熱烈歡迎。 Biogen的股價在過去一個月裏上漲了近30%，因爲分析師預測第二階段試驗中的數據偏向積極。實際結果超出了華爾街的共識，使Biogen走上了進一步增長的道路。

BAN2401是治療阿爾茨海默氏症的一種方法，該治療的前提是，稱爲澱粉樣蛋白的有毒斑塊是導致該疾病對大腦腐蝕作用的原因。所謂的澱粉樣蛋白假說得到大量基因數據的支持，但在大型試驗中，沒有針對這些斑塊的藥物能夠顯著影響該疾病。

這就是BAN2401如此讓人驚喜的原因。在第2期試驗中，最高劑量的藥物對大腦中澱粉樣蛋白的累積有顯著影響，81%的患者從澱粉樣蛋白陽性轉爲澱粉樣蛋白陰性。

阿爾茨海默氏症協會全球科學計劃主任Jim Hendrix博士說：“這才真正讓我感覺他們正在做某些事情，這是我們所希望看到的真正效果。”

他說，下一步應該是進行另一項更大的試驗，分離出最佳的BAN2401劑量並測試它是否可以再次兌現其承諾。

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