數日前，湖南懷化漵浦縣一位剛滿1歲的嬰兒被確診患上脊髓性肌肉萎縮症（SMA），生命垂危，家長在上網“求藥”，然而該藥的價格卻十分高昂，一針高達70萬元，被不少網友稱爲“天價藥”。

隨後，有網友發現該藥在澳大利亞經過“醫保”後，患者只需支付41澳元（約合人民幣200元左右），引起廣泛關注和討論。

社交平臺上，有不少人對此表示不理解：爲什麼這個藥在國內賣這麼貴，誰給它的定價權？

能救命的自費藥：70萬

每一種罕見病都不缺乏其危險性。

脊髓性肌肉萎縮症的英文名是Spinal muscular atrophy，簡稱SMA。

SMA是一種會導致肌肉無力和萎縮的運動神經元性疾病，屬罕見病之一。該疾病屬於基因缺陷導致的常染色體隱性遺傳病，對患者周身上下的肌肉都會造成侵害，患者主要表現爲全身肌肉萎縮無力，身體逐漸喪失各種運動功能，甚至是呼吸和吞嚥。

有醫生表示，如果父母都攜帶該變異基因，那麼生下來的孩子患上SMA的幾率就會很大。

也因此，SMA成爲2歲以下嬰幼兒羣體中的頭號遺傳病殺手，在新生兒中的患病率爲1:6000-1:10000。根據起病年齡和運動里程的獲得情況，SAM分爲SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。

據相關報道，目前中國SMA患者人數大約3-5萬人。

2016年12月，渤健與合作伙伴Ionis開發的藥物Spinraza（即：諾西那生鈉）被美國FDA獲批，成爲全球首個治療SMA的精準靶向藥物。在臨牀研究中，諾西那生鈉注射液治療顯著提高了SMA患者的運動機能。

該藥物用於5q型脊髓性肌萎縮症治療，而5q型SMA是該疾病中最常見的形式，約佔所有SMA病例的95%。

隨後，Spinraza在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲批用於治療SMA。

2019年2月，諾西那生鈉注射液被批准中國上市，產品英文名稱爲nusinersen。根據公開資料，諾西那生鈉在國內的售價爲697000元，爲自費藥。

國家藥監局官網上關於nusinersen的註冊信息

回應：藥價和報銷後自付是兩個概念

自費藥的說法在“渤健中國”今日的回應中得到證實。

今天（8月6日），渤健中國對部分媒體關於SMA治療藥物諾西那生鈉注射液的報道做出回應。

對於很多人質疑的“憑什麼”價格這麼高，渤健中國在回應中稱，藥品價格和藥品報銷後患者自付費用，是兩個完全不同的概念，還特別強調“41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格。”

”據澳大利亞藥品福利計劃（The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS）網站的公開信息，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府採購單支價格爲11萬澳元，患者自付費用爲41澳元。”

渤健中國還稱，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批，並在40多個國家和地區獲得了報銷。

對於定價的問題，渤健中國在回應中並未提及。

微博上，有律師向國家藥監局申請公開相關定價信息，得到的回答是該藥的定價不歸國家藥監局所管，建議其向國家發改委申請信息公開。

8月5日，紅星新聞在報道中援引國家醫保局一位工作人員的說法，諾西那生鈉注射液的價格由藥企自行定價，在每個國家的價格存在一定出入。

該位工作人員還表示，除了藥物的原材料、研發成本等，藥企也要考慮利潤問題，而目前諾西那生鈉注射液在國內處於市場壟斷地位，價格居高不下。

事實上，諾西那生鈉注射液在美國市場的單支價格爲12.5萬美元，第一年年治療費用大約爲75萬美元，之後每年的年治療費用大約爲37.5萬美元，比中國國內定價高20%。不過，這些費用大都由商保覆蓋。

真正的天價藥：單價1460萬元

對於罕見病的用藥，醫藥界稱之爲“孤兒藥”。

由於罕見病患病人羣少、市場需求少、研發成本高，少有製藥企業關注其治療藥物的研發，因此僅有的罕見病藥物被形象地稱爲“孤兒藥”。

目前我國對於“孤兒藥”的研發仍處於一片空白，罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進口，結果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。

在SMA的治療上，全球現在僅有兩種藥物。單就藥品價格而言，70萬元一針的諾西那生鈉注射液遠不能稱之爲“天價”，它僅僅另一種治療SMA的藥物價格的零頭。

資料圖：zolgesma與nusinersen

這個藥就是諾華製藥花了87億美元買的zolgesma，藥物價格高達210萬美元（約合1460萬元人民幣）。

2019年5月，美國FDA批准了諾華公司用於一次性治療脊髓性肌萎縮（SMA）的基因療法 Zolgensma 上市，使得後者成爲全球首個治療SMA的基因療法。

該藥通過單次、一次性靜脈輸注後阻止疾病進程，可解決SMA的根本病因，有望長期改善患者生存質量。

諾華同時表示這種一次性治療的費用將達到 210 萬美元，這也使其成爲目前世界上最昂貴的藥物。

有人據此算過一筆賬：使用Zolgensma治療SMA，一個人全療程需要210萬美元，那麼至少需要4094個患者才能回本。並且，這4094名SMA患者還都能負擔的起210萬美元。

換句話說，如果全球範圍內也不能湊夠4094名能拿出210萬美元的患者，那麼諾華就回不了本。這還不算諾華付出的材料、人工、稅等各項費用。

先不說利潤，如果連本錢都賣不回來，那做罕見病研發的藥企真是賠本賺吆喝了，勢必會阻擋其做新藥研發的動力，由此也足見“孤兒藥”的難處。

進醫保：骨感的現實

在“***.領導留言板”上有這樣一則留言：

2019年10月10日，我國首個罕見病SMA患者特效藥“諾西那生鈉注射液”已在全國五個城市同步用於患者，但是在慈善贈藥的基礎上第一年的藥費價格是140萬元，以後每年平均105萬元，全部自費，終生用藥，全國大部分患者被迫“因貧棄醫”。

80%SMA患者都是嬰幼兒，他們的生命時刻受到疾病本身以及嚴重併發症威脅，幾乎每天都有一型患兒離世；二型三型患者終身重大殘疾，並且生命已進入倒計時。一、二型患兒需1-2人24小時精心照護，佔用大量社會勞動力。

故建議將“諾西那生鈉注射液”納入醫保，啓動醫保談判降低藥價，讓藥物可及！

不得不說，這是醫保部門、患者和藥企都想要的結果：更多患者能夠用上天價藥了，藥企不擔心賠本賺吆喝了，醫保部門解決了患者“因病致貧”的困難，保住了孩子的生命。

但現實中的困難不得不考慮。

罕見病用藥納入醫保當然是好事，但讓大家擔心的是，鉅額的醫藥費會對醫保基金產生較大沖擊，能兜得住嗎？

八點健聞曾在報道中援引一位罕見病組織負責人的說法，稱雖然特效藥很貴，但是患者人少，最後覈算下來用這些藥物的成本，其實並不是很高。“比如某種特效藥一人一年500萬的費用，但只有10個人用，總費用5000萬。有一個治療感冒的藥，雖然價格很低，但用的人很多，最後覈算下來，比5000萬還多很多”。

在社交平臺上，有不少人贊同“醫保基金保基本”的說法，有網友就此表示“你的看常見病、買藥的錢被罕見病分攤走了，你願意嗎？”

不過，上述罕見病組織負責人曾表示，醫保基金一定會通過總額控制加上某種罕見病的總人數控制，計算出未來要支出的藥費範圍，將基金支出控制在合理範圍內。

事實上，目前已經在中國上市的治療罕見病的57種藥品中，已大部分納入醫保，剩餘13種罕見病的藥品治療費用需要患者自費承擔。據悉，這這13種罕見病涉及的患者約有23萬名，年均費用20萬元，大部分需要終生用藥。

今年的全國兩會上，多位人大代表建議將兒童罕見病用藥納入醫保。

他們認爲，罕見病種類衆多，罕見病兒童爲數不少，患病兒童難以融入社會，給家庭帶來沉重負擔，社會卻對此關注不多，辦法不多，宜加快建立兒童罕見病遺傳諮詢體系、診治協同體系，加快人工智能等技術應用，做好兒童罕見病診療預防工作，並逐步把兒童罕見病用藥納入醫保，減輕患病兒童及其家庭的醫療和經濟負擔。

而在2019年的中國罕見病大會上發佈的數據顯示，當年有5種罕見病藥品是2019年醫保目錄調整中新增的，並且還有部分罕見病治療用藥已進入談判階段，談判成功的將按程序納入目錄。

這些都給諾西那生鈉注射液納入醫保提供了積極信號。

“渤健中國”也在今日的回應中表示，近年來，國家陸續出臺一系列政策，加速罕見病藥物審批，提高罕見病患者用藥保障，SMA這一罕見疾病率先受益於國家罕見病相關政策。

比如：

2018年5月，SMA被納入國家《第一批罕見病目錄》。

2018年11月，諾西那生鈉注射液被列入《第一批臨牀急需境外新藥名單》。

2019年2月，諾西那生鈉注射液通過優先審評審批程序在中國獲批。

8月5日晚，有媒體報道稱，諾西那生鈉注射液已被納入我國醫保談判日程。“渤健中國”稱，根據國家相關規定，參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批准的藥品。諾西那生鈉注射液於2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫保談判的條件，因此並未參加2019年國家醫保談判。