9月20日，在2020年歐洲腫瘤內科學會年會（ESMO）上，來自解放軍總醫院第五醫學中心的徐建明教授口頭報告了一項評價索凡替尼在晚期胰腺來源神經內分泌瘤患者中療效和安全性的III期SANET-p研究結果，引發各界關注。國際頂級學術期刊《柳葉刀·腫瘤學》也在同日收錄了關於索凡替尼用於非胰腺來源神經內分泌瘤和胰腺來源神經內分泌瘤的兩項研究結果。據悉，索凡替尼申請用於治療非胰腺神經內分泌瘤的上市申請已納入優先審評通道。

從2006年立項，到2020年III期研究結果彙報再到上市申請，索凡替尼歷經14年的研發。和黃醫藥的首席科學官蘇慰國博士指出，作爲全球首個且唯一覆蓋所有部位來源的神經內分泌瘤創新藥，索凡替尼未來將給中國乃至世界患者帶來臨牀獲益。

神經內分泌瘤（NET）是一種可以發生於全身多組織和器官、生長緩慢的腫瘤，以胃腸胰的神經內分泌瘤最爲多見，按照原發部位的不同，可以分爲胰腺NET和非胰腺NET。

蘋果前CEO喬布斯，正是由於不幸罹患胰腺來源的神經內分泌瘤而去世。在過去的幾十年裏，神經內分泌瘤曾被認爲是一種罕見的“疑難雜症”，這是由於其在早期進展緩慢、沒有特異性的症狀，難以被發現，往往在發生轉移後才能被診斷出來導致的。

北京大學腫瘤醫院副院長沈琳教授介紹，隨着胃腸內鏡及其它臨牀技術的發展，檢測手段的日漸豐富，NET患者的確診率逐年提升。在中國，2018年約有67600例神經內分泌瘤新診斷病例。按照中國的發病率與流行率比例估算，中國總共或有高達30萬神經內分泌瘤患者，而這一數值還在持續上升，但患者可以採取的治療方式卻一直很侷限。“而且中國的神經內分泌瘤病人，大多已經發生轉移，對於增長速度快、預後差的瘤種，是否能從國外研究數據中直接獲益，中國一直缺乏自己的研究。”

北京大學副院長沈琳教授

索凡替尼（surufatinib）是和黃醫藥研發的創新靶向藥，是一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑。索凡替尼通過抑制血管內皮生長因子受體（VEGFR-1、2、3）和成纖維細胞生長因子受體（FGFR）來阻止在腫瘤上生成新的血管，同時也可通過抑制集落刺激因子-1受體(CSF-1R)來調節巨噬細胞，改善免疫微環境，激活人體免疫功能。

索凡替尼SANET-p和SANET-ep 兩項研究，是全球首個針對中國神經內分泌瘤患者的新藥III期臨牀研究，分別納入了胰腺NET和非胰腺NET的中國患者，深度分析胰腺NET和非胰腺NET患者的具體疾病情況。

解放軍總醫院第五醫學中心徐建明教授

在此前多次彙報的SANET-ep研究中，索凡替尼證明了其在非胰腺NET的抗血管生成治療過程中對於患者的明顯獲益。與安慰劑組的中位無進展生存期（PFS） 3.8個月相比，索凡替尼治療組患者的中位PFS達到了9.2個月，提升了2.4倍，客觀緩解率（ORR）爲10.3%，63%的非胰腺NET患者實現腫瘤縮小，並在所有亞組中均觀察到了索凡替尼的治療療效。

在本次ESMO大會的口頭報告中，SANET-p研究結果證明索凡替尼與安慰劑相比，中位PFS提高了3倍（13.9個月對4.6個月，由盲態獨立閱片委員會評估），ORR也達到19.2%，84%的胰腺NET患者實現減瘤獲益，疾病進展的風險下降66%。

2020年9月17日，中國國家藥品監督管理局（國家藥監局）已受理索凡替尼用於治療晚期胰腺神經內分泌瘤的新藥上市申請。此次新藥上市申請是基於成功的SANET-p臨牀研究數據，這已是索凡替尼第二次獲受理新藥上市申請。此前，國家藥監局於2019年11月受理了索凡替尼的首個新藥上市申請用於治療非胰腺神經內分泌瘤，並於2019年12月將該新藥上市申請納入優先審評。

和黃醫藥首席科學官蘇慰國博士介紹，和黃醫藥基於在中國已完成的SANET-ep(非胰腺NET)和SANET-p(胰腺NET)研究，以及索凡替尼在美國治療非胰腺和胰腺NET患者的多列隊Ib期臨牀試驗的現有數據，計劃從2020年底到2021年初向美國食品藥品監督管理局（FDA）滾動遞交新藥上市申請，並於其後在2021年向歐洲藥品管理局（EMA）提交上市許可申請（MAA）。在美國，索凡替尼被授予快速通道資格，用於治療胰腺和非胰腺神經內分泌瘤，及 “孤兒藥”資格，用於治療胰腺神經內分泌瘤。

【記者】嚴慧芳

【作者】 嚴慧芳

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