遗传性视网膜疾病（IRD）是由250多种不同基因的突变引起的一组致盲性疾病。Leber氏先天性黑蒙症（LCA）是IRD最常见的一种，多数LCA患者在整个儿童时期都会有严重的视力障碍，随着视网膜的进行性变性，中年时则会完全失明。目前尚无高效的治疗选择。2017年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了第一种针对RPE基因中具有双等位基因突变的LCA患者的基因疗法，即使用腺相关病毒（AAV）将正确的RPE65基因传递到视网膜中行使功能。临床试验表明，治疗第一年视觉功能有所改善，但长期效果会下降。研究人员猜测这可能是由于AAV载体的递送的转基因表达水平随时间下降了，或者RPE65蛋白缺乏引起的视网膜变性对外源表达的RPE65蛋白产生了抵抗力。2020年10月19日，来自美国加利福尼亚大学和凯斯西储大学的研究团队在《Nature Biomedical Engineering》上发表了题为Restorationof visual function in adult mice with an inherited retinal disease via adeninebase editing的研究成果，其利用腺嘌呤碱基编辑器（ABE），克服了CRISPR-Cas9系统的脱靶突变、低编辑效率等障碍，成功纠正基因突变，恢复了患有遗传性视网膜疾病的成年小鼠的视觉功能。
