5月7日，记者从罗氏制药（中国）获悉，罗氏新药舒友立乐（化学通用名：艾美赛珠单抗）已获得中国国家药品监督管理局正式批准，用于不存在凝血因子VIII抑制物的重度A型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。

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血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病。由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII，血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血，可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。

目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%-85%。而在所有A型血友病患者中，约70%-80%的重度及90%-95%的中轻度患者体内不存在凝血因子VIII抑制物。

“预防治疗是A型血友病最主要的治疗方法之一。”中国医学科学院血液病医院血栓止血中心主任杨仁池教授表示，“通过对血友病患者提前进行凝血因子补充，使其维持在一定水平，可以降低出血风险，维持正常关节和肌肉功能。长期规范化的预防治疗，甚至能够使患者实现零出血的目标。”

2020年，世界血友病联盟发布《血友病管理指南》明确指出：预防治疗是中重度血友病患者，特别是儿童患者的标准治疗方案，应在任何时候都进行预防治疗，以避免出血。

然而，目前我国仅有不到10%的血友病患者接受了预防治疗，预防治疗率远低于世界平均和发达国家水平，因治疗不足导致成年患者致残率高达70%。

“长期以来，A型血友病标准预防治疗需要每周进行2-3次FVIII静脉输注，每年注射总次数高达约104-183次，治疗负担不言而喻。”北京协和医院血液内科主任赵永强教授认为，“频繁静脉注射不仅加剧了血友病患者出血风险，也成为了预防治疗的重要限制因素之一。”

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据悉，此次舒友立乐非抑制物适应症获批是基于三项关键性三期临床试验HAVEN 3、HAVEN 4及HAVEN 5。

南方医科大学南方医院血液科副主任孙竞教授表示，继2018年在中国获批用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病的常规预防性治疗后，此次舒友立乐在国内再添新适应症，无疑为医生提供了新的治疗选择。无论是抑制物或非抑制物患者，艾美赛珠单抗均显示出了优异的疗效和安全性结果，有望帮助更多患者有效防止出血或降低出血发生的频率，最终远离轮椅乃至回归正常生活，拥有“零出血”的自由人生。