（本報記者陸悅）爲進一步解決罕見病用藥短缺困境，助推罕見病藥物研發，6月23日，國家藥品審評檢查長三角分中心（以下簡稱藥品長三角分中心）主任楊進波、上海市藥監局副局長張清帶隊前往上海醫藥集團開展罕見病治療藥物專題調研，詳細瞭解上海醫藥罕見病平臺運行及罕見病用藥研發、持有等管理情況，參觀企業現場，瞭解企業前端核心需求，提供精準服務，進行專項指導。

在罕見病領域，上海醫藥是目前國內擁有罕見病藥品批文最多的企業，下屬企業共有21個罕見病藥品品種，涉及34個罕見病病症。今年初，上海醫藥成立罕見病平臺公司，即上藥睿爾藥品有限公司（以下簡稱上藥睿爾）。上藥睿爾負責人文彬向調研組介紹，目前平臺已整合上海醫藥已有罕見病藥品資源，與國外內研發機構、企業積極對接，引入前沿創新品種。預計未來5年，罕見病藥物研發項目有望超過30個，成爲全球罕見病藥品在中國落地轉化的平臺。

楊進波表示，《“健康中國2030”規劃綱要》明確指出完善罕見病用藥保障政策，做好罕見病藥物研發具有重大意義。近年來，國家藥監局將罕見病用藥納入優先審評通道，臨牀急需境外已上市罕見病用藥的審評時限壓縮至70個工作日，大大加快了罕見病用藥上市速度；建立了藥品研發與技術審評銜接的溝通討論機制，並陸續出臺了接受藥品境外臨牀試驗數據的技術指導原則，進一步加強罕見病用藥的研發指導和服務。在國家藥監局黨組的領導下，藥品長三角分中心將以實幹踐行初心，繼續加大服務區域藥物創新力度，加強部門聯動，進一步助力罕見病治療藥品的研發，進一步保證罕見病患者的用藥需求。他表示，上海醫藥作爲國資背景的大型企業，多年來在罕見病領域積極承擔社會責任，以創新模式推進罕見病產品的落地研發，值得大力推進探索。

上海醫藥集團股份有限公司執行董事、總裁左敏表示，上海醫藥作爲我國擁有罕見病藥物品種最多的藥企，無論從響應國家戰略，還是從企業發展來說，都有義務和資源承擔國企社會責任。上海醫藥將堅定不移推進創新，爲患者提供更多的選擇，針對不同業務板塊，持續深耕細作，加速罕見病新藥研發落地。

張清表示，上海市藥監局將積極發揮罕見病平臺作用，加強與藥品長三角分中心合作共建，共同推進上海生物醫藥高速發展。

藥品長三角分中心，上海市藥監局藥品監管處、藥品註冊處、藥品審評覈查中心等有關人員參加調研。

來源：中國醫藥報