爲加快臨牀急需境外新藥進入我國，2018年至今，國家藥監局、國家衛健委先後公佈三批臨牀急需境外新藥名單，涉及73款藥品。新京報記者根據丁香園Insight數據庫及公開信息梳理數據發現，三批名單中，已有46款藥物在國內獲批，代謝性疾病、腫瘤、免疫系統疾病爲相對集中的治療領域。

超六成“上榜”藥物已在國內獲批

2018年11月至今，國家藥監局、國家衛健委陸續發佈三批次臨牀急需境外新藥名單，涵蓋的藥品數量分別爲40個、26個、7個，共計73款。

根據丁香園Insight數據庫及公開信息，新京報記者對名單中的73個藥物進行梳理。截至4月19日，名單中已有46個藥物在國內獲批，獲批藥物佔比達到63.01%，還有個別藥物尚未在國內提交上市申請。

早在首批名單發佈之時，國家藥監局藥品審評中心表示，列入臨牀急需境外新藥名單的品種，可按照《臨牀急需境外新藥審評審批工作程序》提交相關資料，直接提出上市申請，中心建立專門通道加快審評。尚未申報的品種，可隨時提出與中心進行溝通交流，儘快提出上市申請。另據央視報道，在一些臨牀特別急需的抗腫瘤藥物審評當中，藥審中心會提早介入到藥物的研發過程中，提前溝通交流，與研發科學家和申請人一起，共同商定全球同步研發策略，使產品可以迅速地跟國外接軌，同步在中國上市。

2020年11月第三批名單發佈時，國家藥監局藥品審評中心還表示，對符合《關於臨牀急需境外新藥審評審批相關事宜的公告》規定情形的品種，國家藥監局會同國家衛健委已組織進行了充分遴選，基本解決了臨牀急需境外上市新藥在我國上市慢的歷史遺留問題，並且隨着審評審批制度改革的深化，ICH（國際人用藥品註冊技術協調會）指導原則的轉化實施，我國已逐步建立了境外新藥在境內同步研發申報的法規制度體系，鼓勵境外新藥在中國境內同步開展研發申報工作。

代謝、腫瘤、免疫疾病治療領域相對集中

三批臨牀急需境外新藥名單涉及的藥物治療領域相對集中。其中，14款藥物的適應症涉及代謝性疾病，如法佈雷病、IVA型黏多糖病等罕見病；10款藥物的適應症涵蓋免疫系統和腫瘤。在所有治療領域的分類中，這三個治療領域涉及藥物數量佔比達39.53%。

藥品適應症涉及較多的治療領域還包括內分泌系統、皮膚疾病、神經系統、心腦血管疾病、血液系統疾病、感染性疾病。

還有5款藥物的適應症爲銀屑病關節炎，分別爲協和麒麟的布羅利尤單抗、諾華製藥的司庫奇尤單抗、禮來製藥的依奇珠單抗、新基醫藥的阿普司特和Janssen Biotech公司的古塞奇尤單抗。

丙肝也是名單中藥品的常見適應症，在涉及感染性疾病的5款藥物中，有3款適應症爲丙肝，其中2款來自吉利德，1款爲艾伯維旗下藥物。

除疾病治療領域的分類，罕見病成爲佔比最高的藥物。在三批名單的73款藥品中，罕見病藥物達到37個，佔比達到50.68%。在已經獲批的46個藥物中，罕見病藥物達到21個，佔比45.65%。

73款藥物中有一款爲疫苗產品，即葛蘭素史克旗下的重組帶狀皰疹疫苗，於2020年6月份在國內獲批，適用於50歲及以上成人預防帶狀皰疹。公開資料顯示，我國50歲及以上人羣每年新發帶狀皰疹病例約爲156萬。超過99%的50歲及以上人羣曾感染水痘-帶狀皰疹病毒，大約三分之一的人在一生中會患帶狀皰疹。

首都醫科大學宣武醫院皮膚科主任常曉在接受新京報採訪時表示，就臨牀花費來說，帶狀皰疹是皮膚科中費用較高的疾病，雖然醫保可以覆蓋目前該病的治療藥物，但患者自身的花費也是比較高的，還會消耗一定的醫保資源，不僅如此，這部分患者對醫療資源的“佔用”仍然存在，“一個輕症的帶狀皰疹患者，除了當次就診，還要複診兩次。如果患者留下了後遺神經痛的話，實際上覆診的次數會更多。如果患者有了後遺神經痛，還要長期喫鎮痛的藥物。”

氯巴佔擬臨時進口 缺藥困境有望緩解

三批次臨牀急需境外新藥名單之外，氯巴佔也廣受關注。事實上，早在2017年5月，氯巴佔就作爲“中國大陸境內尚未註冊上市且臨牀急需的兒童用藥”，被列入《第二批鼓勵研發申報兒童藥品建議清單》。

氯巴佔是一種治療罕見癲癇性腦病非常有效的廣譜抗癲癇發作藥物，能有效控制癲癇發作。該藥最早於1967年在菲律賓上市，隨後又在美國、英國、法國、德國等國家上市。然而，該藥在我國屬於第二類精神藥品，且沒有獲批。

早前，氯巴佔已多次在中文互聯網上掀起討論。其焦點在於，國家禁毒委員會印發的《100種麻醉藥品和精神藥品管制品種依賴性折算表》寫明，“1克氯巴佔相當於0.1毫克的海洛因”，許多聲音因此認爲氯巴佔是海洛因的可替代品。

中國抗癲癇協會常務理事、藥物治療專委會主任委員王學峯曾表示，氯巴佔與海洛因在成分上是遠不相同的，“海洛因讓人興奮，而氯巴佔可以抑制異常的精神活動，如果這個人的精神狀態本來就是正常的，那麼服用氯巴佔幾乎不會有什麼影響。”

儘管醫生會在處方中寫上氯巴佔，國內的患兒家長卻沒有正規途徑可以買到，有家長不得不通過海淘或代購求取孩子的“救命藥”。

3月29日，國家衛健委官網發佈公告，就《臨牀急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴佔臨時進口工作方案》公開徵求意見，以滿足臨牀用藥急需。

徵求意見稿顯示，國家衛生健康委將組織提出氯巴佔臨牀需求量，確定使用醫療機構名單，選定牽頭進口的醫療機構，組織擬訂藥品使用規範和處方資質要求，明確患者知情同意和醫生免責要求。牽頭進口的醫療機構應向國家藥監局提出臨時進口申請，並提交相關材料。同時，牽頭進口的醫療機構可委託進口單位辦理進口准許證。進口單位應按照國家藥監局網上辦事大廳公佈的供臨牀使用麻醉藥品和精神藥品的進口審批辦事指南，提出進口准許證申請。進口單位持進口准許證直接向海關辦理通關手續。此類進口藥品，無須進行口岸檢驗。

新京報記者 張秀蘭 王卡拉