記者 | 陳楊

2021年11月的國家醫保談判中，經8輪商議，“70萬一針的天價藥”諾西那生鈉降價95%至每支3.3萬元，成功進入國家醫保目錄。

伴隨着歷年來最多的談判輪次與最大的降幅，這款用於治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）天價藥品一度再次站在了輿論中心，也終於將其持續近兩年的爭議階段性的畫上一個句號。

天價藥降價進醫保固然好，但考慮到過往“救命藥進醫保後消失”的情況屢次出現，諾西那生鈉進入醫保後的使用情況究竟如何引人關注。近日，美兒SMA關愛中心、香港中文大學深圳研究院發佈了《中國SMA患者生活質量研究》。該報告顯示，自醫保覆蓋以來，諾西那生鈉使用人數明顯增加，患者自付金額大幅下降。參與調查的家庭每月自付金額中位數超過5000元，佔月家庭收入的76.4%。隨着首年治療結束，預計疾病負擔會繼續降低。

此次發佈的報告基於美兒SMA患者註冊登記庫已有數據，進行跟蹤調研，共收集1175份有效問卷。其中，214例在醫保覆蓋前使用諾西那生鈉，694例在醫保覆蓋後使用諾西那生鈉，46例使用了另一款SMA口服藥利司撲蘭（未納入醫保），164例從未用藥。醫保覆蓋後使用諾西那生鈉的佔比達到該藥使用者的76.4%。

醫療支出方面，前三組的個人自付金額中位數分別爲9292元、5350元和20097元，在家庭月收入的佔比分別爲92.9%、76.4%和182.7%。報告指出，醫保覆蓋諾西那生鈉後，開始使用該藥的患者家庭明顯增多。患者家庭月收入變低意味着，原先不太富裕的家庭也開始使用該藥。不過，用藥的月花費依然很高。隨着首年治療結束，預計疾病負擔會繼續降低。

此外，對使用諾西那生鈉的患者家庭而言，醫保覆蓋前使用的患者家屬有工作比例最高，爲45.7%。醫保覆蓋後，患者家屬工作的比例反而低至40.8%。這可能是因爲該藥進入醫保後，患者家庭的經濟負擔相對減輕，家屬需要投入工作的比例下降，可以有更多時間照顧患者。

不過，調研還發現，在生活質量方面，兒童患者在同伴關係方面的得分最低，成人患者在社會角色與參加社交活動能力方面的得分相對較低。無論是兒童還是成人患者，其融入社會的可能性及參與社會活動的機遇都值得更多的重視和倡導。

SMA是一種遺傳性、進展性的罕見病。患者主要表現爲全身肌肉萎縮無力，身體逐漸喪失各種運動功能，甚至是呼吸和吞嚥。按嚴重程度，SMA主要分爲Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型。其中Ⅰ型發病率也最高，也最爲嚴重，患者一般在出生6個月內發病，壽命一般不超過2歲。Ⅱ型和Ⅲ型發病稍晚，不會很早死亡，但也飽受肺炎、脊柱側彎等疾病困擾。僅在中國就有3萬到5萬名SMA患者，且每年新增病例在1500例到2500例。

2016年12月，渤健研發的諾西那生鈉注射液在美國獲批，成爲全球首個SMA精準靶向治療藥物。2018年5月，SMA被納入國家《第一批罕見病目錄》，同年9月，作爲已在境外上市且臨牀急需的罕見病治療新藥，諾西那生鈉被國家藥監局局納入優先審評審批程序。6個月後，2019年2月，該藥獲國家藥監局批准，成爲國內首個獲批治療SMA的藥物。

而彼時，每支69.97萬元的售價成爲擺在患者家庭面前的又一難題。從首次注射開始，患者一年內需注射6支，獲得援助後的花費爲140萬元，此後每4個月注射1支，年均花費爲105萬元。因此，“救命藥”降價的呼籲諸見報端。

實際上，除了諾西那生鈉，目前用於治療SMA的藥物還有羅氏的利司撲蘭和諾華的Zolgensma。前者2020年8月在美國上市，2021年6月進入中國，用於治療2月齡以上的SMA患者。今年6月，山東藥械招採平臺信息顯示，羅氏將該藥的掛網價格下調爲1.45萬元/瓶，對於最大使用劑量患者（2歲及以上且體重20kg以上），利司撲蘭年治療負擔將低於45萬元。同月，利司撲蘭還獲得美國食藥監局批准，將使用範圍延伸至2個月齡以下的患者。

後者是一款由諾華研發的基因療法，於2019年5月在美國獲批。其有望一次性根治SMA，且爲靜脈注射。不過，Zolgensma的定價爲一針212.5萬美元，約合1400萬元，被稱爲“史上最貴的藥”。今年1月，該藥在中國遞交的臨牀試驗申請已獲得臨牀試驗默示許可。

從商業回報上看，利司撲蘭和Zolgensma也正在挑戰諾西那生鈉。2021年，利司撲蘭、Zolgensma的銷售額分別爲6.59億美元、13.52億美元。2022年上半年，利司撲蘭在全球範圍內治療了5000名患者，銷售額爲5億美元，同比增長106%；Zolgensma治療超過2300名患者，銷售額爲7.42億美元，同比增長22%，增長主要來自歐洲和新興市場的擴張和美國市場的穩定銷售。

相較之下，諾西那生鈉銷售額已經連降三年，2021年下滑至20億美元以下。2022年上半年，諾西那生鈉銷售額爲9.04億美元，同比下降11.37%，其中美國市場下滑6%，其他市場下滑17%。