讓硬幣大小的藥片變成芝麻大小、不起眼的試劑盒能篩查691個神經母細胞瘤驅動基因和精準用藥基因、小小的傳感器可通過AI系統預警先心病……在8月31日至9月5日舉行的中國國際服務貿易交易會（簡稱“服貿會”）期間，國家兒童醫學中心北京兒童醫院一批重量級科技成果亮相健康衛生服務專題板塊。

作爲國家兒童醫學中心，北京兒童醫院共展示14個項目，進行2項成果發佈和7個項目簽約儀式，一定程度上展現了我國兒科醫療領域的創新服務水平。此次展示的14個項目中，一半與兒童用藥研發有關，聚焦解決我國兒科醫療領域“卡脖子”難題。“兒童不是成人的縮影，兒童用藥需要‘量身定製’。”國家兒童醫學中心主任、北京兒童醫院院長倪鑫表示。

北京兒童醫院院長倪鑫爲與會者介紹參展的兒童新藥。圖/北京兒童醫院 楊建軍 攝

“微片”新技術解決兒童用藥難

孩子生病，家長最難的就是喂藥。“喫藥靠掰，劑量靠猜”的兒童用藥短缺問題，長期困擾着家長和兒科醫務工作者。近年來，北京兒童醫院致力於兒童用藥研發工作。此次北京兒童醫院在會上展示的巰嘌呤微片，正是兒童新藥創制成果之一。巰嘌呤，是兒童急性淋巴細胞白血病的重要治療藥物，目前國內上市銷售的唯一規格爲50毫克片劑，直徑約1釐米，如硬幣大小，均爲成人片劑。但兒童需按每公斤體重計算服用劑量，且用量隨着生長發育而變化，迫切需要個體精準用藥。

爲解決這一難題，北京兒童醫院通過醫企協同創新模式，率先突破微片的制粒及物料流動性關鍵技術，開發出可精準計量的創新劑型巰嘌呤微片，“體型”縮至芝麻大小，直徑約2-3毫米，並構建智慧化精準給藥系統。這將大大免去分藥麻煩，便於患兒吞嚥，有助於提高用藥依從性。據北京兒童醫院介紹，在現場舉行了“巰嘌呤微片（5mg）技術及臨牀試驗批件轉化項目”簽約儀式，標誌着該產品後續臨牀研究和產業化工作又向前邁進一步。

巰嘌呤微片技術的突破得益於國家近年來對兒童用藥研發工作的高度重視。在國家的大力支持下，北京兒童醫院牽頭承擔了“十三五”重大新藥創制科技重大專項課題——“兒童用藥品種及關鍵技術研發”。該課題聯合全國59家科研院所、高校及企業的研發力量，聚焦兒科臨牀用藥“痛點”，強化科技創新，研發兒童用藥，目前已獲得相關批文、受理號或簽收號65項，有關成果將填補了我國兒童用藥市場的空白，有效緩解兒童用藥短缺難題。

除巰嘌呤微片技術，“全自動粉劑分包給藥系統”“3D打印製藥設備及製劑”等課題相關成果項目也在服貿會上亮相。

醫院中藥製劑受追捧

在兒童用藥短缺的形勢下，醫院製劑在兒科臨牀診療中發揮重要作用。本次服貿會上，北京兒童醫院現有醫院製劑潔童陰洗劑、復幼合劑順利舉行簽約儀式，有望通過技術轉讓轉化爲新藥上市；同時，淤膽通顆粒、二甲硅油乳膏的新制劑研製項目簽約立項。北京兒童醫院表示，醫院製劑的成功轉化，有望讓全國患兒享受療效顯著、使用安全的產品，也將推動中醫藥煥發出新的活力。

據北京兒童醫院介紹，潔童陰洗劑、復幼合劑、淤膽通顆粒均爲中藥製劑。潔童陰洗劑臨牀應用二十餘年，對女童外陰炎、陰道炎、外陰溼疹等有較好療效。復幼合劑可起到清肝散結、滋陰瀉火作用，是治療女童真性性早熟的有效藥物。淤膽通顆粒則是北京兒童醫院課題組在國家級名老中醫裴學義清肝利膽方（淤膽通）的基礎上開展多項研究，證實可治療多種病因的小兒膽汁淤積，真實世界臨牀研究顯示具有良好的療效和安全性，爲淤膽通顆粒的醫院製劑和新藥開發奠定了重要基礎。

爲更好地推動醫院製劑研發轉化，北京兒童醫院還建立了規範化的製劑研發與中試生產技術平臺，充分發揮兒童新藥“孵化器”的作用，相關項目也在服貿會上進行展示。

這些設備看似普通，背後蘊含高科技

在北京兒童醫院服貿會展區，還有一批看似普通的設備，背後蘊含着高難度的技術突破。比如，一款小小的可穿戴傳感器，由北京兒童醫院自主研發，可採集新生兒心音及心電數據，結合大數據AI，可簡單、高效地進行新生兒先心病預警監測，建立包括遠程會診、健康指導等在內的先心病管理體系。

“神經母細胞瘤分子診斷與藥物基因檢測panel”表面上看是個試劑盒，實際上能檢測與神經母細胞瘤密切相關的691個腫瘤驅動基因，以及靶向藥物相關基因和化療藥物代謝相關基因，可進行分子分型、靶向藥物選擇、預後判斷和化療藥物指導、遺傳風險評估等，堪稱神經母細胞瘤精準診治和個體化治療的“一攬子”助手。

創新源自臨牀需求，服貿會現場展示的新項目還有操作簡單、診斷率高、併發症發生率低的“直腸黏膜吸引活檢系統”；無輻射、自動化的定量超聲法“兒童骨密度輔助測查裝置”；“處方流轉平臺在互聯網醫院中的應用”項目則構建了線上線下一體化互聯網醫院信息系統；“全程管理過敏，智慧導航健康”項目通過微信小程序可實現過敏發作預警、干預方案制定等過敏個體化全程管理；“一次性加壓包紮敷料”方便了頸部術後包紮。

創新發展離不開科學普及。服貿會期間，聚焦兒童近視、肥胖、意外傷害、安全用藥等國家和社會高度關注的話題，北京兒童醫院專家還將帶來8場精彩的科普講座，家長們可現場諮詢。

新京報記者 王卡拉