北京时间2023年10月11日，开拓药业（股票代码：9939.HK），一家专注于潜在同类首创和同类最佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，宣布其在研的Hedgehog/SMO抑制剂GT1708F近日正式获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验许可，有条件批准在中国开展用于治疗特发性肺纤维化(IPF) 的新增适应症II期临床试验。

IPF是一种慢性、进行性、纤维化性间质性肺疾病，是间质性肺疾病中最为凶险的疾病之一。IPF发病率较高，但由于发病、进展较为隐秘，多数患者确诊时病情已进展至中晚期，患者确诊后中位生存期仅为3～5年[1]，被称为“不是癌症的癌症”。目前尚无可用于停止IPF纤维化进程或治疗疾病的有效疗法，且近十年来未有治疗IPF的新药获批，因此该领域存在巨大的未满足临床需求。目前国内尚无针对IPF适应症的处于临床阶段的Hedgehog/SMO抑制剂，国外进展最快的同靶点药物是ENV-101（Taladegib），目前正在进行IPF适应症的II期临床研究。ENV-101由Endeavor BioMedicines自罗氏引进，至今已就该药物的研发推进获得多轮融资，显示出Hedgehog/SMO抑制剂用于IPF治疗的潜力和市场认可度。

最新研究和临床结果显示，Hedgehog信号通路在IPF疾病发病机制中有着重要作用。GT1708F是一款具有高活性和高特异性的SMO蛋白抑制剂，通过抑制SMO蛋白的活性来影响Hedgehog通路的活性及其下游相关蛋白的表达，从而达到治疗IPF的目的。

此前GT1708F已完成了恶性血液疾病的中国I期临床试验。结果显示，GT1708F展现出良好的安全性和耐受性，所有患者均未发生剂量限制性毒性（DLT）和与研究药物有关的严重不良事件（SAE）。

参考文献：

1. Raghu G, Collard HR, Egan JJ, et al. An Official ATS/ERS/JRS/ALAT Statement: Idiopathic Pulmonary Fibrosis: Evidence-based Guidelines for Diagnosis and Management. Am J Respir Crit Care Med, 2011, 183(6): 788-824.