北京時間2023年10月11日，開拓藥業（股票代碼：9939.HK），一家專注於潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物製藥公司，宣佈其在研的Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F近日正式獲得國家藥品監督管理局(NMPA)的臨牀試驗許可，有條件批准在中國開展用於治療特發性肺纖維化(IPF) 的新增適應症II期臨牀試驗。

IPF是一種慢性、進行性、纖維化性間質性肺疾病，是間質性肺疾病中最爲兇險的疾病之一。IPF發病率較高，但由於發病、進展較爲隱祕，多數患者確診時病情已進展至中晚期，患者確診後中位生存期僅爲3～5年[1]，被稱爲“不是癌症的癌症”。目前尚無可用於停止IPF纖維化進程或治療疾病的有效療法，且近十年來未有治療IPF的新藥獲批，因此該領域存在巨大的未滿足臨牀需求。目前國內尚無針對IPF適應症的處於臨牀階段的Hedgehog/SMO抑制劑，國外進展最快的同靶點藥物是ENV-101（Taladegib），目前正在進行IPF適應症的II期臨牀研究。ENV-101由Endeavor BioMedicines自羅氏引進，至今已就該藥物的研發推進獲得多輪融資，顯示出Hedgehog/SMO抑制劑用於IPF治療的潛力和市場認可度。

最新研究和臨牀結果顯示，Hedgehog信號通路在IPF疾病發病機制中有着重要作用。GT1708F是一款具有高活性和高特異性的SMO蛋白抑制劑，通過抑制SMO蛋白的活性來影響Hedgehog通路的活性及其下游相關蛋白的表達，從而達到治療IPF的目的。

此前GT1708F已完成了惡性血液疾病的中國I期臨牀試驗。結果顯示，GT1708F展現出良好的安全性和耐受性，所有患者均未發生劑量限制性毒性（DLT）和與研究藥物有關的嚴重不良事件（SAE）。

參考文獻：

1. Raghu G, Collard HR, Egan JJ, et al. An Official ATS/ERS/JRS/ALAT Statement: Idiopathic Pulmonary Fibrosis: Evidence-based Guidelines for Diagnosis and Management. Am J Respir Crit Care Med, 2011, 183(6): 788-824.