這或許是有史以來藥品監管專場最受歡迎的一次CSCO大會。一方希望將國家當前對於加快藥品審評審批的決心、信心充分的傳遞出去，而另一方則希望能在此聽到更多的利好消息，從而爲接下來的排兵佈陣做好準備。

9月20日，備受關注的第二十一屆全國臨牀腫瘤學大會暨2018年CSCO學術年會在廈門國際會展中心如期召開。作爲中國腫瘤學界與業界最爲重要的一次年度大會，毫無疑問各家在腫瘤領域有佈局的企業自然都不會放過這樣一次機會。大會期間，近百家制藥企業在此舉辦學術專場、衛星會，或者是通過壁報文章等形式，與業界、學界進行充分交流。

廈門國際會議中心，CSCO大會主會場入口

同往年一樣，大會第一天仍然採用全體大會+分會專場的形式。九個分會專場中，話題涉及乳腺癌、結直腸癌、前列腺癌等多個熱門領域。但值得注意的是，其中吸引參加人數最多的，卻並不是任何一個癌症領域的學術報告，而是CSCO-US FDA-CNDA監管專場。除了會場中安排好的近千個座位座無虛席，會場兩側的通道以及最後一排後的空地上，也都擠滿了參會者。

“其實我們參加CSCO大會已經有很多年了，每年都舉辦監管專場，但今年這次是人數最多的一次，看來我們的改革還是有進步。”國家食品藥品監督管理局藥品審評中心化藥臨牀一部部長楊志敏在正式開始演講之前打趣道。

事實上在楊志敏發言之前，來自美國FDA的資深專家劉克就已經對FDA如何加速腫瘤藥品開發和批准進行了講解，劉克是FDA腫瘤卓越中心的細胞和基因療法部代理副主任，同時也是FDA生物製品評價和研究中心（CBER）組織和新治療技術辦公室（OTAT）腫瘤部負責人。

劉克提及，目前美國FDA基本上已經形成了比較完善的藥品審評思路，但這種加速審評措施的陸續出臺實際上也是一個循序漸進的過程，而非一蹴而就。例如1998年，FDA遵循“加快嚴重及危及生命疾病新藥的開發、評價及上市”的規則，推出了一種快速通道審評(Subpart E)，1992年又推出了加速批准以及優先審評的條例（Accelerated Approval Regulations & Priority Review），到了1997年則是快速通道(Fast Track)，而2012年的時候又推出了堪稱重磅的突破性療法認定（Breakthrough Therapies）。

“目前我們正在處理的上千件申請中，有50%左右是腫瘤，這其中又有三分之一左右已經被認定爲突破性療法。”劉克表示，被認定成爲突破性療法，很大程度上意味着企業可以直接同審評部門的高層進行對話，“甚至是可以直接給局長打電話的。”

這種針對加速藥品審評審批動態化的、持續性的嘗試與拓展，讓楊志敏頗爲感慨，也頗感壓力。“在全球範圍內都認爲他們已經做得很好的情況下，FDA還在不斷的推出新政策。但我們實際上也一直在推出新政策，以加快藥品的審評審批流程。”楊志敏說道。

而這種改革的信念無疑是堅定的。中美藥審體系之間的人力差距目前已是衆所周知的事情。2015年藥品審評審批改革的橫空出世，其實也與此有很大關係。楊志敏表示，2015年，整個藥審中心也就是170人左右，而真正的技術審評人員也就是120人左右，但面對的審評積壓則多達22000件，而與此相對應的，美國FDA的審評人員卻有7000之多，因此面臨的壓力完全不同。

品種積壓所帶來的問題顯而易見，直接體現出來的就是審評時限延長。楊克敏引用2013年CDE的年報表示，在此前，創新藥國內IND時限，等待時間爲6個月，中位完成時間爲11個月；NDA試驗，等待時間是14個月，中位完成時間則是28個月。而對於仿製藥，對於國外已上市的，CTA排隊時間14個月，中位完成時間24個月；國內已上市的，排隊時間34個月，中位完成時間60個月。

在主會場主旨演講快結束的時候，中國工程院院士曹雪濤這樣說：我們科學不斷在進步，我們不僅要跟跑，還要往前走，但我們希望藥品監管，要成爲助力，不要成爲障礙。

這句話楊志敏聽在了心裏，並將其視爲一種鞭策。“曹院士這句話是有潛臺詞的，還好我們現在可以自豪的講一講目前改革的成績。”楊志敏透露，當前藥品審評中心全部審評任務控制在4000件以內，對於IND的審批，已經可以做到60日內批覆。而對於NDA的審批時間，原則上80%可以做到6個月，非優先品種按時限審批。

而人才隊伍的逐漸壯大，也是當前藥監部門爲進一步加快藥品審評審批所做出的一個重要決策。楊志敏給出的數據顯示，截至2018年1月底，藥品審評中心的工作人員總數已超過700人。

楊志敏還着重介紹了接下來抗腫瘤新藥技術標準發展的重要考慮因素，而這也是當前業界最爲關心的問題。

最關鍵的一個問題即在於，早期研究是否可以用於支持藥品註冊。楊志敏在會上表示，有不少企業會傾向於利用早期研究，這些產品有的已經在國外獲批，靶點也已經明確，因此企業可能做了十幾例試驗，就會申請進行關鍵研究。

楊志敏表示，類似的情形還是應該慎重考慮，畢竟小樣本量難以將常見的、非常見的不良反應暴露出來，安全性是必須考慮的問題。楊志敏列舉了最基本的幾個考量因素，包括單臂的研究，要重點觀察自然病程/歷史數據；應考量入選患者的既往治療是否充分？要評析試驗結果是否可靠，分析有效性評價的方法和標準；劑量和給藥方案是否合理；人羣的選擇是否明確？安全性是否足夠？

但楊志敏也同時表示，儘管有很多企業選擇略顯激進的方式去申報，但也存在很多企業，太保守，“甚至比我們還保守。”楊志敏回憶到，曾經有一家企業做一個針對罕見腫瘤的產品，單臂試驗就做了100多例，但就是不跟CDE去進行溝通，想繼續擴大樣本量。“他們做出來的效果非常好，其實做到20例我們可能就可以批准進行關鍵研究。”

綜合來說，“既要腳踏實地，但也要仰望星空。”楊志敏表示。

而另一個問題則在於全生命週期管理的風險管控要求。這一點在加入ICH之後會更加明顯。2017年6月，中國國家藥品監督管理局加入ICH，2017年7月，ICH工作辦公室隨即成立，落實ICH指導原則，而對全生命週期管理的風險管控要求則是其中重要的一個環節。

最後一個問題則在於境外數據的可接受性。楊志敏表示，這遠非是一個“是”或“否”就能解答的問題，因爲就目前的審批情況來說，已經有被批准用境外數據進行審批的成功案例，但也有的企業按境外數據提交最終被駁回。楊志敏表示，目前通道是開放的，但是具體能否依此進行，還是要看具體臨牀數據如何。

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