摘要：爲滿足臨牀需求，規範並加快細胞治療科學發展，國家衛生健康委組織起草了本管理辦法，對體細胞臨牀研究進行備案管理，並允許臨牀研究證明安全有效的體細胞治療項目經過備案在相關醫療機構進入轉化應用。按照本管理辦法有關規定，開展體細胞治療臨牀研究和轉化應用的醫療機構應當進行備案，醫療機構進行首次機構備案時，須同時提供醫療機構備案材料和臨牀研究項目備案材料。

細胞治療的轉化應用項目目錄管理是動態的，會依據產業層面的細胞治療進展進行調整，推動錯位發展。最終實現“兩條腿走路”，互不牽絆。

來源：科技日報 2019年4月4日

本文劃重點：

1.細胞治療的轉化應用項目目錄管理是動態的，會依據產業層面的細胞治療進展進行調整，推動錯位發展。最終實現“兩條腿走路”，互不牽絆。如果醫療機構的臨牀研究很成熟到了產業化階段，被市場認可，也可由企業參與轉化，推動上市。而由企業主導研發的體細胞治療產品，仍舊按照藥品管理有關規定向國家藥品監管部門申報註冊上市。

2.國家衛生健康委將對細胞治療的轉化應用項目實行目錄管理，與產業化發展前景明確的細胞治療產品錯位發展。“一旦企業研發產品獲得藥監部門臨牀批件或藥證，同類細胞治療項目將從轉化應用目錄中移除，爲獲批上市的細胞治療產品讓路。”

（以上內容節選自今日出版的科技日報第三版）

附國家衛健委發佈的體細胞治療臨牀研究和轉化應用管理辦法（試行）解讀

體細胞治療臨牀研究和轉化應用

管理辦法（試行）解讀

一、制定《體細胞治療臨牀研究和轉化應用管理辦法（試行）》的背景是什麼？

近年來，隨着衛生健康科技快速發展，細胞治療爲惡性腫瘤、某些傳染病和遺傳病等難治性疾病患者帶來了新的希望，並在美歐日等發達經濟體以多種方式開始進入臨牀應用，我國醫療機構也開展了大量臨牀研究，患者希望接受高質量細胞治療的呼聲日益增高。爲滿足臨牀需求，規範並加快細胞治療科學發展，國家衛生健康委組織起草了本管理辦法，對體細胞臨牀研究進行備案管理，並允許臨牀研究證明安全有效的體細胞治療項目經過備案在相關醫療機構進入轉化應用。

二、本管理辦法與幹細胞臨牀研究管理辦法的關係是什麼？

體細胞的科學定義包括幹細胞，原國家衛生計生委會同原食品藥品監管總局於2015年出臺了《幹細胞臨牀研究管理辦法（試行）》，有效地規範和推動了我國幹細胞治療臨牀研究工作，按照本管理辦法“第三十一條，有專門管理辦法的體細胞治療按照現行規定執行”，幹細胞臨牀研究等有關工作仍然按照《幹細胞臨牀研究管理辦法（試行）》的規定執行。

三、管理辦法的適用範圍是什麼？

本管理辦法第三條規定“本辦法適用於由醫療機構研發、製備並在本醫療機構內開展的體細胞治療臨牀研究和轉化應用”。國家衛生健康委對細胞治療轉化應用項目進行目錄管理，與產業化前景明顯的細胞治療產品錯位發展。由企業主導研發的體細胞治療產品應當按照藥品管理有關規定向國家藥品監管部門申報註冊上市。

四、開展體細胞治療如何進行備案？

按照本管理辦法有關規定，開展體細胞治療臨牀研究和轉化應用的醫療機構應當進行備案，醫療機構進行首次機構備案時，須同時提供醫療機構備案材料和臨牀研究項目備案材料。已備案的醫療機構新增臨牀研究項目時，只需提交臨牀研究項目備案材料。醫療機構所開展的體細胞治療臨牀研究項目結束後，在取得安全性、有效性等證據的基礎上，可以進行轉化應用備案，在該醫療機構將體細胞臨牀研究項目轉入轉化應用。

醫療機構應當在備案信息系統登記並上傳相關材料掃描件，同時將紙質件提交省級衛生健康行政部門。省級衛生健康行政部門自收到備案材料之日起15日內完成形式審覈提交國家衛生健康委。國家衛生健康委自收到備案材料之日起2個月內組織體細胞治療專家委員會進行評估，向社會公示完成備案的醫療機構及臨牀研究或轉化應用項目清單，接受社會監督。經查不符合備案條件的，可整改後再次提交備案材料，整改期不少於6個月。

五、正在開展的體細胞治療臨牀研究項目如何備案？

適用本辦法管理正在開展體細胞治療臨牀研究的醫療機構，應當在本辦法發佈之日起30個工作日內履行備案程序。國家衛生健康委組織專家進行督導檢查，對不符合條件的醫療機構及其研究項目提出暫停或終止意見，符合條件的可繼續開展研究。

六、體細胞臨牀研究進入轉化應用的總體要求是什麼？

在臨牀研究取得體細胞治療安全性、有效性等證據的基礎上，總結形成針對某種疾病（適應證）的治療方案和技術標準（包括細胞治療的種類/途徑、治療劑量/次數和療程等）。

通過該機構學術委員會的轉化應用評估審查和倫理委員會的倫理審查。具備完善的體細胞治療轉化應用持續評估方案。經備案後，可以在開展臨牀研究的醫療機構進入轉化應用。

七、如何做好體細胞治療臨牀研究和轉化應用的過程監管？

國家衛生健康委採取飛行檢查等方式對備案醫療機構和項目進行抽查、專項檢查或有因檢查，並將檢查結果公示。省級衛生健康行政部門做好本轄區醫療機構開展體細胞治療臨牀研究和轉化應用的日常監督管理，每年向國家衛生健康委報送監督管理工作報告。醫療機構開展體細胞臨牀研究和轉化應用出現第二十八條規定情形的，省級衛生健康行政部門應當責令其暫停體細胞治療臨牀研究或轉化應用項目，整改期不少於6個月，並將有關情況報告國家衛生健康委；存在第二十九條規定情形的，國家衛生健康委將責令其停止體細胞治療臨牀研究和轉化應用，予以通報批評，並按照有關法律法規的規定進行處理。

八、體細胞治療臨牀研究和轉化應用是否可以收費？

體細胞治療臨牀研究不得向受試者收取任何研究相關費用。體細胞治療轉化應用項目備案後可以轉入臨牀應用，由申請備案的醫療機構按照國家發展改革委等4部門《關於印發推進醫療服務價格改革意見的通知》（發改價格〔2016〕1431號）有關要求，向當地省級價格主管部門提出收費申請。