多個抗腫瘤罕見病藥物“平民價”進入醫保
日前，2021年國家醫保藥品目錄調整結果正式出爐，74種藥品新增進入目錄。醫保談判方面，94種藥品(目錄外67種，目錄內27種)談判成功，總體成功率80.34%，目錄外67種藥品平均降價61.71%，創近年新高。
業內人士表示，國家醫保局成立以來，已連續4年進行醫保目錄調整，新藥進目錄、目錄內藥品調整結構，真正實現動態調整。同時，隨着醫保談判體制機制完善，實現了基金高效使用，大病保障明顯增多，進一步提高患者保障水平。
多款罕見病、腫瘤用藥納入醫保
2021年醫保目錄調整，7種目錄外非獨家藥品直接調入，11種臨牀價值不高、可替代性強及近幾年在國家招採平臺採購量較小的原目錄內藥品被調出，117種藥品被納入談判範圍。從談判結果看，最終94種藥品(目錄外67種，目錄內27種)談判成功，總體成功率80.34%。目錄外67種藥品平均降價61.71%，成功率和降價幅度均創歷史新高。
新納入藥品精準補齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求，共涉及21個臨牀組別。調整後的《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2021年)》內藥品總數爲2860種，其中西藥1486種，中成藥1374種。目錄內中藥飲片未作調整，仍爲892種。
“國家醫保局在目錄調整過程中，瞄準重大疾病治療用藥需求，及時將一大批新上市的藥品納入醫保。”中國醫學科學院腫瘤醫院副院長石遠凱表示，目錄准入談判已經成爲引導藥品降價的重要手段。2021 年醫保目錄新增的藥品中，腫瘤用藥達18種，覆蓋了肺癌、淋巴瘤、乳腺癌、肝癌、胃癌、骨髓瘤、前列腺癌和神經內分泌瘤等領域。平均降幅爲64.88%，超過平均水平。
石遠凱表示，比如維迪西妥單抗是我國第一個原創的HER2抗體偶聯藥物，在胃癌、乳腺癌等腫瘤中都取得了不錯的療效。隨着阿貝西利、達雷妥尤單抗、維迪西妥單抗進入醫保目錄，我國乳腺癌、胃癌、骨髓瘤的藥品保障提高到國際主流用藥水平，更是大幅度降低了患者負擔。
除了國際主流腫瘤用藥外，此次醫保目錄還納入了多個罕見病用藥。例如脊髓性肌肉萎縮症(SMA)治療藥物諾西那生鈉，治療法佈雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液、治療蛋白澱粉樣心肌病的氯苯唑痠軟膠囊等等。
值得一提的是，此前備受關注的70萬一針的渤健諾西那生鈉，在經歷去年談判失敗後，今年大幅度降價納入醫保。SMA是一種遺傳性神經肌肉疾病，被稱爲2歲以下嬰幼兒的“頭號遺傳病殺手”。據估算，我國新生兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3萬人。這種常染色體隱性遺傳病，被列爲第二常見的遺傳性神經肌肉病，位列我國《第一批罕見病目錄》的第110號。
有業內人士表示，今年6月16日，SMA治療的另一款口服特效藥利司撲蘭(羅氏)獲批進入中國，每瓶售價63800元，年費用約30萬至100萬元不等，給一直獨家的渤健較大壓力，或是源於此，在去年談判失敗後，今年接受降價進入醫保。但也正因爲此，預計諾西那生鈉將保持先發優勢，隨着更多患兒加入治療行列，市場將明顯擴大。
武田或也有此意。2020年6月，賽諾菲上市國內首個法佈雷病藥物，不考慮慈善贈藥，成人的年費用要198萬元。武田法佈雷病藥物今年4月上市，年治療費用也近百萬元，此次主動降價進入醫保，被認爲將後發先至。
價值醫療顧問專家委員會祕書長梁嘉琳表示，國家醫保談判展現出藥品這一特殊商品“團購”最高級形態，一方面爲各類醫藥企業提供在中國“超級市場”獲得基本醫保基金“超級買家”買單的機會，另一方面也要求醫藥企業拿得出匹配這一“超級機會”的“國際級低價”。
雖然還不知各藥品此次談判最終價格，但今年下半年開始，隨着國家醫保談判逐日臨近，各大藥企紛紛已大幅調價進行“示好”。根據黑龍江醫保局8月發佈的《關於部分藥品降價的通知》透露，輝瑞的罕見病治療藥物，成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病(ATTR-CM)氯苯唑痠軟膠囊(61mg30粒)價格從64100元/盒調至24650元/盒，每盒降價近4萬元，降幅高達61.54%。7月，西安楊森的達雷妥尤單抗注射液100mg/5ml規格從5460元降爲2358元，400mg/20ml規格從19710元降爲8512.4元，降幅達到56.81%。
鼓勵創新藥多款首次談判藥物如願“入席”
藥物經濟學專家組聯合組組長、北京大學全球健康發展研究院劉國恩表示，醫保目錄談判重在價值購買，既強調經濟性，也強調創新性。2016年1月1日至2021年6月30日上市的藥品有174種提交申請，其中，新上市藥品有161種，新藥比例高達93%。
“創新是藥品研發的基礎，也是未來不斷有好的藥品上市的保障。”劉國恩說，只有創新藥物更好的納入保障，才能不斷提高我們社會用藥的質量。
從新藥品納入到醫保進度看，劉國恩表示，2020年醫保新納入藥品96個，其中，5年內新上市藥品68個，佔比71%。今年醫保新增藥品67個，5年內上市藥品66個，新藥佔比達99.1%。其中27個創新藥物實現了當年上市、當年即入醫保。從時間來看，2017年新藥從上市到進入醫保要花4年至9年不等，2019年縮短至1年至8年，2020年進一步壓縮至0.5年至5年。今年23個國產重大創新藥中，22個談判成功，順利納入醫保，從獲批上市到納入醫保平均週期僅14個月。
“這個速度雖然還可以有提升的空間，但和中國過去很多年來比較看，已是空前的發展。”劉國恩表示，對創新藥的支持還可以價格來看，從2018年以來，納入醫保的46個重大創新藥物平均降幅，明顯低於其他藥物降幅。
對此，2021年國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭傑也表示，在基金測算方面，有一套標準化、規範化的模型，參保人合理的用藥需求、藥品臨牀價值、創新程度、市場競爭等因素都是加分項。
根據興業證券報告顯示，首次參與醫保談判的國產創新藥來看，至少9個剛於今年審批。例如榮昌生物治療胃癌和紅斑狼瘡的維迪西妥單抗、泰它西普，分別於2021年6月9日和3月9日審批;艾迪藥業艾滋病治療藥物艾諾韋林於6月22日審批;海正藥業降血脂治療藥物海博麥步6月28日審批。
此外，正謀求登陸科創板的盟科藥業，其抗菌藥產品康替唑胺片此次進入醫保目錄，該品種於今年6月1日通過國家藥品監督管理局優先審評審批程序批准上市。百濟神州的PARP(聚腺苷二磷酸核糖聚合酶)抑制劑帕米帕利膠囊5月初獲批，艾力斯的甲磺酸伏美替尼片3月獲批。
“保基本”是底線年費用30萬元是“天花板”
隨着醫藥新技術的不斷進步，讓越來越多的重病患者看到了希望，國民的生命質量有了顯著提升，然而，昂貴的藥品費用也給老百姓帶來了沉重的負擔，對基金安全帶來挑戰。
在今年的調整過程中，國家醫保局嚴格把握藥品的經濟性，經初步測算，新增的74種藥品預計2022年增加的基金支出與目錄內藥品降價等騰出的基金空間基本相當。因此，從總體上看，近期不會明顯增加基金支出。
“‘保基本’是醫保基金必須堅守的‘底線’。”國家醫療保障局基金監管司司長黃華波表示，將基金可承受作爲必須堅守的“底線”，在此基礎上盡最大努力彌補藥品保障短板，重“雪中送炭”大於“錦上添花”。
劉國恩表示，今年首次編制《藥物經濟學測算指南》，針對已在醫保目錄內藥品續約談判，還要考慮價格調整因素，包括：療效、安全性、患者依從性等。
鄭傑表示，堅持總量控制、嚴格預算管理，盡力而爲、量力而行，在基金可持續的基礎上不斷提高老百姓的保障水平。對於個別藥品價格過於昂貴，比如前段時間熱議的120萬元一針的“抗癌神藥”，由於遠超基金承受能力和老百姓負擔水平，不具備經濟性，最終未獲得談判資格。
“杜絕天價藥進醫保，守好老百姓保命錢。”鄭傑透露，按照限定的支付範圍，目前國家醫保目錄內所有藥品年治療費用均未超過30萬元。
根據測算，從患者負擔來看，與原市場價格相比，通過談判降價和醫保報銷，2021年談判預計2022年可累計爲患者減負超過300億元。在前三年減負1700億元的基礎上，四年累計減負將達到2000億元。
但鄭傑明確表示，對於藥品定價，追求的絕不是最低價，而是合理價。結合我國城鄉居民人均可支配收入等，綜合考慮患者個人負擔可承受能力，通過測算找到一個絕大部分患者都能夠用的起的價格，最大範圍惠及百姓。
資料顯示，近4年來，已累計將507個藥品新增進入全國醫保支付範圍，同時將一批“神藥”“殭屍藥”調出目錄。黃華波指出，通過引導藥品適度競爭、調出藥品或目錄內藥品再降價，騰出來的基金空間用於購買性價比更高的藥品，實現同治療領域內藥品的替代升級。同時此次將一批罕見病用藥納入目錄，極大緩解了患者經濟負擔。 (記者 梁倩)
值班主任：李歡
