澎湃新聞記者 朱軒

3月29日，罕見癲癇病患兒求購氯巴佔事件有了新進展，國家衛健委在官網發佈了關於就《臨牀急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴佔臨時進口工作方案》公開徵求意見的公告。針對患兒的用藥需求，國家衛健委在方案中提出擬牽頭進口和使用氯巴佔的50家醫療機構名單。

3月30日，多名罕見癲癇患兒家長告訴澎湃新聞（www.thepaper.cn），看到國家發起的徵求意見公告，感覺心裏一塊石頭終於要落地了。同時，很多孩子正面臨斷藥或已經斷藥的處境，希望“能再快一點落實”。

罕見癲癇患兒嘟嘟喫空的藥盒 嘟嘟媽媽 圖

國家衛健委制定工作方案回應緊急用藥需求

去年底，一封癲癇患兒家長的聯名求助信《如何讓我們的孩子活下去？》引發關注。信中提到，在國外已經上市的氯巴佔對罕見癲癇患兒有效，但在國內屬於第二類精神管制藥品，未獲批准上市。

不少患兒家屬選擇從海外代購藥物，但隨着代購人“鐵馬冰河”代購氯巴佔被指“販毒”等一系列事件的發生，海外代購愈發困難，不少患兒面臨斷藥，每次癲癇發作都會對身體和精神造成雙重傷害。

2021年12月27日，就癲癇兒童用藥氯巴佔問題，國家衛健委有關部門回覆澎湃新聞表示，近期，已關注到媒體相關報道，目前正在組織對患病羣體進行摸底，瞭解藥品用量需求，並協調相關機構和部門按照《藥品管理法》有關規定，組織進行集中申請和進口，以滿足患者用藥需求。

國家衛健委公佈的《氯巴佔臨時進口工作方案》（徵求意見稿）中，具體的氯巴佔使用的申請流程爲：國家衛生健康委組織提出氯巴佔臨牀需求量，確定使用醫療機構名單，選定牽頭進口的醫療機構；牽頭進口的醫療機構應向國家藥監局提出臨時進口申請，並按要求提供相關材料；國家藥監局收到醫療機構相關申請後，對符合要求的，在3個工作日內以局綜合司函形式作出同意進口的覆函，出具進口准許證；進口單位持進口准許證直接向海關辦理通關手續。此類進口藥品，無需進行口岸檢驗。

值得一提的是，此次選定的50家氯巴佔進口使用的醫療機構條件包括：1．三級醫院；2．具有癲癇亞專科或相關專業醫生，從事癲癇或兒童癲癇診治10年以上；3．具有氯巴佔臨牀安全使用規範及應急預案，建立臨牀、藥學、醫務多學科診療團隊。

擬牽頭進口和使用氯巴佔的醫療機構名單 國家衛健委官網 圖

患兒家屬：“希望能落實得快一點”

北京的嘟嘟媽媽便是一名罕見癲癇患兒的母親，嘟嘟五歲時因腦炎，患上後遺症難治性癲癇，已經服用4年氯巴佔。“我不懂藥理，藥物成分，只知道氯巴佔對孩子控制癲癇發作有幫助，副作用相對較小。”她告訴澎湃新聞，孩子同時還服用奧卡西平、左乙拉西坦、拉科沙胺。

嘟嘟媽媽說，拉科沙胺2019年前也是需要代購才能買到，那時叫拉考沙胺，現在她通過北京兒童醫院，線下金象大藥房，線上的京東大藥房都購買過。去醫院掛號開藥可以喫一個月，線上大概3個月。同劑量/片數比代購要便宜，醫保還可以有部分報銷，線上藥店有活動也能省一點。

她希望，氯巴佔也能在購買渠道、購買劑量、購買價格三方面充分考慮罕見癲癇患兒羣體的特殊性，尤其在疫情防控的特殊時期。“最最重要的是希望能落實得更快一點！”目前，她從病友那裏買了一盒氯巴佔，可以再維持一陣。

同日，罕見癲癇患兒父親、病友羣羣主“鬆鬆爸爸”告訴澎湃新聞，看到這個政策時他既高興又難過，高興的是他們這個羣體用藥難題開始得到重視；難過的是自去年7月起，已有大量服用氯巴佔的患兒已經斷藥，導致一些患兒癲癇復發、發作加重甚至去世。

鬆鬆爸爸說，每天都有患兒斷藥，希望能儘快落實政策。“我看到此次徵求意見稿截至4月28日，也就是說還要再等1個月才能實施，能不能再快一點？”

他注意到，徵求意見中規定了開藥的醫院、相關的專業醫生和“每張處方最多不得超過1個月用量”，他認爲，這可能會增加用藥的難度。“有些城市沒有指定醫院，去指定醫院掛上專家號也不容易。”

此外，他建議，除了氯巴佔之外，希望更多罕見病用藥如大麻二酚、盧非酰胺、乙琥胺、羥鈷氨、無水甜菜鹼、左卡尼丁注射液、奎尼丁、芬氟拉明、司替戊醇、地西泮灌腸、地西泮鼻噴、咪噠唑倫鼻噴等藥物也能得到重視。嘟嘟媽媽和鬆鬆爸爸表示，他們已將相關建議提交給國家衛健委。