瑞士製藥巨頭諾華製藥(NVS.US)週一表示，一項治療成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH，一種紅細胞疾病)的藥物研究已經達到了兩個主要終點，表明在PNH患者中，儘管先前使用抗C5藥物治療，但Iptacopan仍優於抗C5治療(eculizumab或ravulzumab)。

據該公司稱，這項試驗研究了一種名爲Iptacopan的藥物，並確定了它在幫助通常需要輸血的衰弱貧血患者方面的優勢。

具體來說，與抗C5治療相比，應用Iptacopan治療的患者在24周不需要輸血的情況下，血紅蛋白水平比基線升高2 g/dL或以上的比例在統計學上顯着且具有臨牀意義。

此外，與抗c5治療相比，應用Iptacopan治療的患者在24周不需要輸血的情況下，血紅蛋白水平達到12 g/dL或以上的比例在統計學上顯著且具有臨牀意義。

諾華公司表示：“Iptacopan耐受性良好，其良好的安全性與之前報道的數據一致。”

據瞭解，諾華將繼續探索Iptacopan作爲PNH第一種口服單一療法的潛力。同時，Iptacopan也正在進行III期APPOINT-PNH臨牀試驗(NCT04820530)，預計將在未來幾個月內公佈結果。