來自大洋彼岸的一則監管消息，給風頭正勁的Car-T療法“潑了一盆冷水”。

FDA宣佈，正在調查靶向BCMA或靶向CD19的自體CAR-T存在的T細胞惡性腫瘤風險的消息。或受此影響，港股多家擁有相關產品或管線的公司股價大跌，其中科濟藥業-B（02171.HK）大跌超20%。

業內專家對財聯社記者表示，在抗腫瘤領域，CAR-T療法依然“是病人期待的一個方向”，不過FDA公佈的調查將對CAR-T療法未來擴展到自免等適應症有所影響，也要求人們更謹慎地對待該療法。

FDA報告CAR-T安全性問題

昨日晚間，FDA發佈消息稱，其已收到接受靶向BCMA或CD19的自體CAR-T細胞免疫療法治療患者出現T細胞惡性腫瘤的報告，包括嵌合抗原受體CAR陽性淋巴瘤。FDA已確定，T細胞惡性腫瘤的風險適用於所有目前已批准的BCMA定向和CD19定向的基因修飾自體CAR-T細胞免疫療法。在該類產品中，已有患者發生T細胞惡性腫瘤，包括嵌合抗原受體CAR陽性淋巴瘤。

同時，公告顯示，儘管這些產品在其批准的用途中的總體益處仍然超過了潛在的風險，但FDA正在調查已確認的T細胞惡性腫瘤風險，該風險導致了嚴重的結果，包括住院和死亡，並正在評估是否需要採取監管行動。此外，與所有含有整合載體（慢病毒或逆轉錄病毒載體）的基因療法產品一樣，CAR-T療法，同樣被標記爲發展二次惡性腫瘤的潛在風險。

資料顯示，CAR-T療法是近年來全球最熱門的細胞免疫治療技術之一，是一種基於細胞的個體化技術，需要取出自身的部分白細胞，包括T細胞。爲了製造CAR-T細胞，需要在實驗室對收集的T細胞進行基因處理，以生成嵌合抗原受體（CAR）的特殊受體。這些CAR使T細胞能夠識別癌細胞表面的抗原（或標記），並激活T細胞殺死這些癌細胞的能力，將CAR-T細胞重新注入體內，以識別和消滅某些癌症。

截至目前，FDA共批准了6款CAR-T產品，2個靶點爲BCMA、4個爲CD19，其中包括BMS的Abecma、Breyanzi，傳奇生物/強生的Carvykti，Novartis的Kymriah，該藥物是首個批准上市的CAR-T細胞治療產品，同樣也是亞洲首個上市的CAR-T細胞治療產品，以及Kite的Tecartus、Yescarta。

北京百思力營銷策劃有限公司總經理王恆在接受財聯社記者採訪時，首先肯定了CAR-T療法在消滅腫瘤細胞時的正向作用，也表示新藥開發過程中，陸陸續續發現毒副作用很常見。由於目前CAR-T療法沒有大規模臨牀使用，因此在研發過程中勢必會發現一些不良反應或毒副作用，但如果其帶來的毒副作用是發展新的癌症將是非常致命的。其認爲，這樣的警示正好要求研發人員謹慎地發現一套相對規律、相對完善的細胞培養方法，以及臨牀應用時，醫生應採取更客觀的態度。

港股CAR-T企業股價大跌

而在國內，目前NMPA批准了4款CAR-T產品，包括復星凱特的奕凱達（阿基侖賽），靶向CD19；藥明巨諾-B（02126.HK）的倍諾達（瑞基奧侖賽），靶點爲CD19；馴鹿生物/信達生物（01801.HK）的福可蘇（伊基奧侖賽）於2023年6月獲批上市，爲國內上市的首個BCMA靶點CAR-T產品；以及今年11月獲批的合源生物的源瑞達（納基奧侖賽），用於治療成人復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病。

此外，目前已有科濟藥業、邦耀生物、精準生物、百吉生物、斯丹賽生物等多家企業佈局CAR-T領域，涉及多發性骨髓瘤、腎細胞癌、急性淋巴細胞白血病等多種適應症。

或受上述FDA調查消息影響，截至今日收盤，科濟藥業-B跌逾23%，傳奇生物母公司金斯瑞生物科技跌幅達6%，信達生物跌幅爲3.63%。

財聯社記者聯繫科濟藥業方面採訪此事對公司未來的影響，但截至發稿未獲回應。

而在其他的免疫系統疾病方面，王恆表示，此次FDA公佈的消息，令人們對CAR-T療法後面陸續開發的腫瘤或其他適應症持有懷疑態度，尤其是對擴展到自免適應症“潑了一盆冷水”。如果這類藥物應用於非腫瘤領域時引發了腫瘤，是得不償失的。因此，正在做自身免疫系統疾病適應症研發的這類企業，可能管線含金量會下降，隨之而來的是投資熱情的降低。因此這類企業應該做階段性總結，來決定未來針對非腫瘤適應症的研發應該繼續往前走，還是退回來。