出品：上市公司研究院

作者：shu

據悉，國內基因編輯療法領先企業“瑞風生物”已成功完成數億元人民幣A+輪融資，本輪融資由元生創投領投，創新工場、博遠資本、招商證券投資、光大控股等機構跟投，所融資金將主要用於推進先期開發的產品進入臨牀階段和支持管線系統化佈局。

瑞風生物的創始人梁峻彬博士曾供職於全球頂尖的基因組學研發企業華大基因。隨後深耕基因測序領域，2012年聯合創辦了安諾優達基因科技，系國內首批獲得無創產前基因檢測的企業。離開安諾優達基因後，梁峻彬攜手國際知名基因編輯學者黃軍就成立了以基因編輯技術爲核心的基因藥物企業瑞風生物。值得一提的是，首席科學顧問黃軍就教授是基因治療領域的風雲人物。早在2017年便帶領團隊首次利用最新的基因組編輯技術CRISPR-Cas9對人胚胎中會導致地中海貧血的β珠蛋白基因突變成功地進行修飾。

罕見病的“解藥”

Frost & Sullivan數據顯示，預計2025年全球基因治療市場規模爲305.39億美元，2020-2025年的預期複合增長率爲71.22%；而同期中國基因治療的市場規模爲178.85億元，2020-2025年預期複合增長率將高達276%。

來源：Frost &amp； Sullivan 上市公司研究院整理

來源：Frost &amp； Sullivan 上市公司研究院整理

所謂基因治療，即用具有正常功能的基因增補、移除或置換患者體內有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的，目前有基因藥物及基因編輯兩大技術方向。

瑞風生物的核心技術就是令黃軍就一時名聲大噪的第三代基因組定點編輯技術CRISPR-Cas9。CRISPR是一種細菌在長期演化過程中形成的免疫防禦系統，能用來抵抗外源DNA的入侵。在此基礎上研發的CRISPR-Cas9基因治療法依靠一種引導性RNA將CRISPR系統導向目標DNA，結合被稱爲Cas9的內切酶，便可重新編輯DNA序列或插入想要的片段。

來源：Javier Zarracina/Vox

基因編輯技術的突破之所以如此重要，是因爲其可以從根本上治療地中海貧血症、白化病、血友病等遺傳性罕見病。據悉，目前全球已知的罕見病有超7000種，其中超過80%是由於基因缺陷所導致的遺傳性疾病，慢性且無法被治癒。截止2020年，全世界罕見病患者超過3億人，中國患者約爲2000萬人。瑞風生物這樣基因編輯治療藥物企業的出現無疑爲衆多罕見病患者們帶來了一絲曙光。

拯救“失靈”的市場

多年來，罕見病市場一直是一個“失靈”的市場。由於配套政策不完善、產業鏈上游的基因數據採集長期依靠海外進口設備和試劑、藥物生產規模效應還未產生等多種原因，國內罕見病患者通常要花數十年等待價格極其高昂的藥物。

來源：健康界

立足於廣州，瑞風生物最早的切入口是β-地中海貧血症。

2019年數據顯示，地中海貧血症（Thalassemia，簡稱地貧）在我國南方地區較爲常見，其中廣西和廣東都是高發地區，廣東省人口中大概每6人中有1人攜帶地貧基因，而廣西省則每4人中就有1人爲基因攜帶者。

地貧是一種遺傳性血液系統疾病。由於紅細胞內負責運輸氧氣和二氧化碳的血紅蛋白數量和質量異常，從而使紅細胞壽命縮短，引起溶血性貧血。根據不同的珠蛋白鏈基因異常可分爲α-、β-及δ-等類型。

通常攜帶有缺陷基因的患者爲輕型地貧，沒有特殊的症狀表現，但攜帶者的後代中有一定幾率出生爲中重型地貧，將面臨發育不良、骨骼異常、肝脾異常腫大等問題，嚴重的甚至因爲心力衰竭而死亡，患者需要定期輸血和排鐵治療維持生命，治療費用可高達數萬元。

瑞風生物基於CRISPR-Cas9基因編輯治療法研發的藥物目前正處於臨牀階段。該技術相比前兩代基因編輯技術（鋅指核酸酶ZFN和轉錄激活因子樣效應物核酸酶TALEN），不但對特定DNA的定位更加精準，而且成本更低廉。據瞭解，ZFN基因編輯產品的售價通常在3000-7000美元之間，TALEN的價格在100-500美元之間，而第三代CRISPR/Cas9技術，只需訂購一段嚮導RNA，大概花費30美元。由此可見，瑞風生物的藥物上市後將極大地幫助患者以較低的治療成本根治像地中海貧血症這樣的遺傳性疾病。

元生創投創始合夥人陳杰先生表示，從2013第三代基因編輯技術CRISPR/Cas9年實現對人類細胞的基因編輯開始，全球一直積極探索CRISPR/Cas技術在臨牀的應用。很高興看見國外CRISPR Therapeutics治療β-地貧的體外自體造血幹細胞基因編輯技術，Intellia Therapeutics通過體內基因編輯治療ATTR，都獲得積極的POC臨牀結果。我相信採用基因編輯技術進行的基因治療，有望在臨牀上給遺傳疾病等患者帶來更長期，更優的治療效果。

創新工場合夥人武凱表示，瑞風生物是國內利用基因編輯技術開發基因療法的第一梯隊企業，創始人梁峻彬博士是一位優秀的連續創業者，其核心團隊也兼具豐富的創業經驗和一流的學術履歷，同時又年輕有衝勁。瑞風生物雖然創辦不久，卻在較短的時間內將一系列管線進度推到了靠前位置，並在血液系統，眼科，呼吸和神經中樞系統等皆有佈局。創新工場非常看好公司的持續研發能力，相信未來能夠成長爲一傢俱有國際影響力的基因治療企業。