本報記者 晏國文 曹學平 北京報道

2022年2月28日是第15個國際罕見病日。

在一週前的2月21日，服務於血友病患者的慈善公益組織北京血友之家罕見病關愛中心（以下簡稱“血友之家”）發佈《2022年國際罕見病日中國血友病患者致羅氏製藥的一封公開信》。公開信表示，“比無藥可醫更令人絕望的是有藥難及。”

公開信向上海羅氏製藥有限公司（以下簡稱“羅氏製藥”）呼籲，調低艾美賽珠單抗注射液的銷售價格，爲更好地惠及罕見病患者、早日進入國家醫保目錄邁出實質性一步。

艾美賽珠單抗注射液在全球已上市的其他主要國家定價情況是怎樣的？艾美賽珠單抗注射液價高導致的“有藥難及”，是我國的獨有現象，還是世界範圍內的共有現象呢？

對此，3月2日，羅氏製藥回覆《中國經營報》記者表示：“羅氏公司對血友病治療領域有長期的承諾，公司也一直在努力與各方合作，希望幫助更多血友病患者獲得標準化的預防性治療。艾美賽珠單抗注射液在美國、歐洲、日本、韓國等國家和地區都被納入基本醫療保障，及大多數商業保險。綜合考慮到中國的經濟發展水平、患者的經濟承受能力，以及藥物本身價值和後續研發的可持續性，艾美賽珠單抗注射液在中國的定價一直維持在全球低位。”

公開信呼籲降價

血友病是一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，主要可分爲血友病A、血友病B、血友病C三類。

據《血友病診斷與治療中國專家共識》（2017年版），血友病的發病率沒有種族或地區差異。在男性人羣中，血友病A的發病率約爲1/5000，血友病B的發病率約爲1/25000。

在國家衛健委2018年5月發佈的《第一批罕見病目錄》中，血友病作爲一種罕見病被收錄。

2018年11月30日，國家藥監局批准了艾美賽珠單抗注射液（商品名：舒友立樂）進口註冊，用於存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）的常規預防性治療，以防止出血或降低出血發生的頻率。

藥品信息顯示，艾美賽珠單抗注射液上市許可持有人是瑞士的羅氏公司，而生產廠商是日本的日健中外製藥有限公司。

據國家藥監局介紹，艾美賽珠單抗注射液作爲臨牀急需品種，被納入優先審評程序加快審評審批。該藥臨牀療效明確，風險可控，耐受性良好，給藥便利依從性好，在不同種族患者之間未見明確療效及安全性差異。

2021年，艾美賽珠單抗注射液新適應症獲批，用於不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病。

2021年，艾美賽珠單抗注射液銷售額爲30.22億瑞士法郎，約合207.71億元人民幣。艾美賽珠單抗注射液銷售收入主要貢獻來自美國、歐洲、日本等地區，中國銷售收入未披露，貢獻較低。

血友之家在公開信中介紹：“作爲終生使用的藥物，艾美賽珠單抗注射液用量與患者體重直接掛鉤，標準用量爲1.5毫克/周/公斤，按照銷售價格8100元/30毫克的定價計算，患者年治療費用約爲2萬元/公斤，體重60公斤的患者年治療費用將達到120萬元，即便體重較低的兒童患者年治療費用也達到數十萬元。”

同時，公開信介紹，艾美賽珠單抗注射液的定價策略與“大劑量有優惠”的行業慣例不符。30毫克規格的艾美賽珠單抗注射液8100元、60毫克的16200元。以當前抗體患者主要採用的旁路治療藥物重組人凝血因子VIIa爲例，市場均價1毫克5500元、2毫克9350元，不同規格間降幅約15%。

另外，公開信還從政策執行情況、醫保談判參與情況、藥品供銷環節等方面指出了其認爲存在的問題。

3月2日，血友之家法人代表、負責人關濤對本報記者表示，公開信發出後的第3天，羅氏製藥多位高管與其進行了當面交流，並且，3月2日中午還進行溝通。公開信反映的問題得到了羅氏製藥的重視。不過，要推動藥品降價還比較困難。

對於艾美賽珠單抗注射液，關濤表示，與現有的其他藥物對比，一個患者要達到同等的治療效果，對比之下，艾美賽珠單抗注射液確實是性價比非常高的好藥。據其瞭解，艾美賽珠單抗注射液在我國的定價也確實是屬於低位的。不過，對急需該藥救命的患者而言，艾美賽珠單抗注射液年費用實在太高，“有藥難及”。

可及性待提升

關濤對記者表示，我國醫療保障體系目標是以基本醫療保險爲主體，醫療救助爲託底，補充醫療保險、商業健康保險、慈善捐贈、醫療互助等共同發展，然而對於包括血友病在內的很多罕見病，缺失基本醫療保險，其他的保障範圍和效果比較有限。小衆羣體也不應該被忽視，希望能改變藥品年治療費用不能超過30萬元才能納入醫保的限制條件，希望更高的層面能對罕見病用藥問題給出解決方法和方向。

3月2日，針對血友之家公開信反映的各項問題，羅氏製藥方面向記者均做了詳細回應。

羅氏製藥介紹，2月24日，羅氏製藥中國相關部門負責人已拜訪血友之家並做了交流。

關濤對於將艾美賽珠單抗注射液納入醫保向羅氏製藥提出了三條建議：

第一，希望企業、政府可以更加努力，填補目前中國A型血友病抗體患者預防性治療的醫療保障空白。對於中國A型血友病抗體患者，目前醫保目錄僅有出血後按需治療的藥物，仍然有大量患者無法接受已經被列入國內外臨牀共識和指南推薦的預防性治療藥物。特別希望企業站在患者角度，積極和總部申請降低艾美賽珠單抗注射液價格。

第二，希望各方能夠呼籲，對於罕見病創新藥的國家醫保談判，可否考慮對單人次每年醫保支出總額上限有所提升，以體現國家對罕見病羣體的政策傾斜，對特殊的人羣給予特殊的關愛，爭取更多像艾美賽珠單抗注射液這樣具有功能治癒性的創新藥物可以早日惠及更多患者。

第三，以目前血友之家APP的真實世界數據初步分析，如將抗體患者預防性治療納入基本醫療保障，不會提高當前醫保支出，希望各方可以就此問題展開進一步的紮實研究。

羅氏製藥表示，自艾美賽珠單抗注射液上市以來，一直積極遞交材料，爭取通過談判方式進入國家醫保目錄，很遺憾艾美賽珠單抗注射液一直未能納入。羅氏公司充分理解國家醫保基金“保基本”的核心定位，以及對納入高價值藥物的壓力，爲了能夠拓寬血友病患者的支付渠道，公司也一直積極響應國家號召，與各方共同探索多層次的醫療保障，爭取通過城市普惠型商業保險、以及社會救助等多種渠道爲血友病患者減輕經濟負擔。

對於進口增值稅政策執行情況，羅氏製藥表示，艾美賽珠單抗注射液上市後即享受單克隆抗體和其他生物製品0%關稅的優惠政策。

對於差比價的問題，羅氏製藥表示，羅氏公司充分考慮到患者體重差異，在中國申請上市了兩種不同劑型，同時不同劑型單位價格以就低的原則進行定價。

對於藥品渠道和供應的情況，羅氏製藥解釋稱，艾美賽珠單抗注射液在保存和運輸環節中對冷鏈都有較高的要求，因此在上市之初委託上藥雲健康益藥藥房（上海）有限公司負責渠道經銷，並根據艾美賽珠單抗注射液可在家皮下注射的特點制定了獨立的商業流程。與患者直接購買場景不同，採取送藥上門的配送方式。當獲得患者用藥需求後，經銷商第一時間進行配送，將藥品直接送到患者手中。

目前在安徽、山東、重慶等地也有了其他經銷商進行渠道配送。基於城市普惠型商業保險和各地區專項保障政策，艾美賽珠單抗注射液也已在重慶、德陽、溫州等個別地區實現了藥店進藥，在安徽、江蘇、山東等個別地區實現了醫院進藥。

羅氏製藥表示，價格確實是制約很多罕見病患者獲得亟須治療的重要原因之一。但除此以外，還有很多其他因素制約着罕見病患者對創新藥物的可及性，如高價值藥品在掛網和進院方面的阻力，院外DTP藥房輸注後的報銷問題等。這些工作都不是一家企業、一個組織，或一個疾病領域可以解決的。羅氏製藥中國希望同包括血友之家在內的社會各界共同努力，一起呼籲國家和地方政府能持續探索和試點罕見病保障政策，積極積累罕見病多層次保障經驗，一起突破這些制約罕見病患者藥物可及性的難題。