“由於患者家庭的整體經濟狀況較差，因病致貧、因病返貧的現象常見。” 5月28日，β-地中海貧血創新藥利布洛澤商業上市會期間，全國政協委員、中華醫學會血液學分會主任委員、蘇州大學附屬第一醫院血液科主任吳德沛教授在介紹了β-地中海貧血患者的診療現狀時提到了上述情況。

地中海貧血是一種由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的遺傳性血液疾病，臨牀上以α和β-地中海貧血最爲常見。在國內，廣東、廣西、福建、雲南、貴州、四川、海南等地是β-地中海貧血的高發地區。

吳德沛教授介紹，造血幹細胞移植是目前重型地貧患者唯一可以根治的治療手段，但常對於16歲以下的患者成功率較高，對於無法接受移植的重型或輸血依賴型成人患者，往往需要終身接受規範的輸血和祛鐵治療。

今年2月，山東大學衛生管理與政策研究中心、國家衛健委衛生經濟與政策研究重點實驗室和北京新陽光慈善基金會共同發佈的“中國重型β-地中海貧血成人患者疾病經濟負擔報告”提到，重型β-地中海貧血患者每年的醫療衛生總支出中位數爲4萬元，而患者家庭每年總收入的中位數爲6萬元，地貧患者家庭災難性衛生支出發生率達到了77.8%，遠高於世界衛生組織對於家庭災難性支出40%的定義標準。

上述報告指出，重型β-地中海貧血成人患者在治療手段、治療依從性、經濟負擔、生命質量等維度面臨嚴重挑戰，原因之一是創新治療手段的缺乏。

在當天的上市會上，跨國藥企巨頭百時美施貴寶宣佈，旗下全球首個且目前唯一的紅細胞成熟劑利布洛澤（通用名“注射用羅特西普”）將於近日在國內正式上市。今年1月25日，該藥獲得國家藥品監督管理局批准，用於治療需要定期輸注紅細胞且紅細胞輸注≤15單位/24周的β-地中海貧血成人患者，是十餘年來中國首個獲批治療β-地中海貧血的創新藥物。

吳德沛向澎湃新聞記者表示，中國地中海貧血患者的確需要創新藥物的出現，以利布洛澤爲代表的紅細胞成熟劑填補了中國β-地中海貧血創新治療領域的空白，不僅能有效降低輸血依賴型β-地中海貧血患者的輸血負擔，同時還能顯著降低患者血清鐵蛋白，由此可能減少因鐵過載導致的臟器損傷和死亡風險，爲中國地中海貧血患者帶來新的治療希望。

新藥上市後，如何提升藥品的可及性是一個重要命題。目前，利布洛澤的價格尚未披露，不過，百時美施貴寶方面此前曾表示，將積極響應各級政府對推廣地中海貧血先進防治模式的重視與呼籲，不斷探索與中國政府、支付方及第三方機構的合作，通過創新准入模式及多元舉措，提升藥物可及性。

在此次採訪中，吳德沛教授向澎湃新聞記者表示，希望更多地中海貧血的創新藥物能引入國內，並能儘快納入醫療保障體系，尤其是加強對成年地中海貧血創新治療方法的評估，提高報銷比例和醫療救助水平。對於取得科技突破的創新藥物，在醫保準入評估和談判時給予政策傾斜。通過綜合措施，降低患者因病致貧、因病返貧的可能。

吳德沛強調，全社會需要構建地中海貧血的全生命週期防護體系。一方面，地中海貧血是一種遺傳性血液疾病，需要繼續加強對重點人羣的篩查，從源頭減少重症患兒的數量。另一方面，對於已有的地中海貧血患者，不僅要提高疾病科普力度，使其正確認識疾病，還要加大政策支持，減輕患者的就醫負擔。

值得一提的是，近幾年，在地貧基因篩查預防、造血幹細胞移植等方面取得了積極的進展，除了已經獲批的促紅細胞成熟治療外，基因治療的基礎研究和臨牀實踐爲地中海貧血患者帶來了新的治療思路。對此，吳德沛在採訪中提到，要通過多學科的合作以及多方面的力量，進一步探索研發基因療法等新興治療手段，未來能夠造福更多中國地中海貧血患者。