6月3日，國家藥監局發佈消息，近日，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序批准Genzyme公司的注射用拉羅尼酶濃溶液（商品名艾而贊/Aldurazyme）上市，用於黏多糖貯積症I型患者的長期酶替代治療，用於治療疾病的非神經系統表現。

黏多糖貯積症I型（MPSI）是一種常染色體隱性遺傳的罕見病，由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起，可導致體內所有器官和組織中糖胺聚糖等過量蓄積，進而危及生命。本次批准的藥品作爲此類患者的一種酶替代療法，已被列入第二批臨牀急需境外上市藥品目錄。且值得提及的是注射用拉羅尼酶濃溶液爲全球首個且唯一的MPSI酶替代療法。

拉羅尼酶最早由BioMarin研發，用於治療黏多糖貯積症Ⅰ型患者，該公司致力於罕見病藥物的開發領域。

2003年，拉羅尼酶(laronidase)經FDA批准在美國上市，成爲全球首個用於罕見遺傳性疾病黏多糖貯積症I型的治療藥物，並適用於患有Hurler和Hurler-Scheie形式的黏多糖貯積症I（MPSI）的患者以及具有中度至重度症狀的Scheie形式的患者，包括了赫爾利綜合徵，粘脂沉積症Ⅰ型，脂肪軟骨營養障礙等。

BioMarin被賽諾菲收購之後，後者獲得了前者的罕見病藥物管線。截至目前，拉羅尼酶已經在歐洲及日本等的全球多個國家獲得了上市許可。

2019年3月，國家藥品監管局藥品審評中心發佈了第二批《臨牀急需境外新藥名單》，公示了30個境外已上市的臨牀急需境外新藥名單，主要爲罕見病藥物，其中包括了賽諾菲旗下的這款注射用拉羅尼酶濃溶液。

2019年6月，賽諾菲於遞交了注射用拉羅尼酶濃溶液在我國的上市申請，時隔一年，正式在華獲批上市，給中國患者帶來希望。

自臨牀急需境外上市藥品目錄發佈以來，國家藥監局已經批准了30餘個品種進口註冊。下一步，國家藥監局將繼續貫徹落實深化藥品審評審批制度改革的有關要求，不斷加快臨牀急需藥品在我國上市，更好地滿足人民羣衆用藥需求。

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