“老年癡呆”有新藥了！

當地時間6月7日，百健（Biogen）的阿爾茨海默病新藥Aducanumab（商品名：Aduhelm）獲美國食品和藥品管理局（FDA）批准。這是FDA近20年來批准的首款治療阿爾茨海默病的藥物。

受此消息影響，百健股價一路飆升，截至北京時間8日凌晨4：00（美東時間6月7日16：00），收漲38.34%，市值飆升近160億美元（約合人民幣1023億元）至近600億美元。

圖片來源：Wind

FDA批准近20年來首款阿爾茨海默病新藥

據新華社6月7日報道，美國食品和藥物管理局（FDA）7日批准一款治療阿爾茨海默病（俗稱老年癡呆症）的新藥。據介紹，這是美國自2003年以來批准的首款治療阿爾茨海默病的藥物，也是首款靶向該疾病潛在病理生理學機制的療法。

這款名爲Aduhelm的新藥由美國生物技術公司百健研發，通過美藥管局“加速審批”通道獲批。“加速審批”可使藥物在最終臨牀結果得出前獲批。但以這種方式獲批的藥物還必須通過一個審批後試驗，不能通過該試驗驗證其療效的藥物將按藥管局相關程序退出市場。

美藥管局在一份聲明中說，美國約有620萬名阿爾茨海默病患者。研究人員針對該藥物開展了三項獨立研究，涉及3482名阿爾茨海默病患者。研究包括隨機雙盲對照試驗，使用不同劑量藥物進行效果評估。接受藥物治療的患者大腦中β-澱粉樣蛋白斑塊有顯著減少，且減少程度與用藥劑量和時長相關聯，接受安慰劑治療的患者蛋白斑塊沒有變化。

據美藥管局介紹，該藥的處方信息說明該藥會導致澱粉樣蛋白相關成像異常，但多會在一段時間後消失；此外還可能出現血管性水腫、蕁麻疹等過敏反應。其他常見副作用還包括頭痛、跌倒、腹瀉、意識模糊等。

據美國媒體報道，一些美國醫學專家認爲該藥靶向的是阿爾茨海默病的潛在病理生理學機制而不是症狀，臨牀上尚未被證明可以顯著減緩該退行性疾病的進程，因此是否應獲批存在爭議。美藥管局藥物評估和研究中心主任帕特里齊婭·卡瓦佐尼表示，儘管該藥物在臨牀方面的數據很複雜，但美藥管局認爲有大量證據表明它能夠減少大腦中的β-澱粉樣蛋白斑塊，這些斑塊的減少很可能給患者帶來重要益處。

每人每年36萬，預計2026年全球銷售額超300億

百健6月7日表示，這款藥物的標價爲每年5.6萬美元（約合人民幣36萬元），高於一些分析師此前預計的1萬至2.5萬美元。病人的自付費用將取決於他們的健康保險。

據新浪財經消息，該公司首席執行官馮納璽（Michel Vounatsos） 在7日盤後的一次採訪中表示，這款藥物每年5.6萬美元的價格是“合理的”。

他還說，該公司承諾在未來四年不會提高這款商品名爲Aduhelm的藥品的價格。

馮納璽表示，這款藥物的價格反映了“20年無創新”後的突破，也將使Biogen能夠進一步投資於治療其他疾病的藥物。

他補充稱，該公司正在與聯邦醫療保險計劃Medicare以及私人保險公司密切合作。

據雪球消息，醫藥市場調研機構Evaluate Vantage發佈報告預測，aducanumab在2026年的全球銷售額將達48億美元（約合人民幣306億元）。

公開資料顯示，百健（Biogen）是一家總部位於美國劍橋市的跨國生物技術公司，專門從事發現、開發和向全球患者提供用於治療神經系統疾病的療法。2021年，百健名列福布斯全球企業2000強榜第449位。

截至北京時間8日凌晨4：00（美東時間6月7日16：00），生物基因收漲38.34%。

此前近百年，全球用於臨牀治療的藥物只有5款

公開資料顯示，阿爾茨海默病是一種起病隱匿的進行性發展的神經系統退行性疾病。臨牀上以記憶障礙、失語、失用、失認、視空間技能損害、執行功能障礙以及人格和行爲改變等全面性癡呆表現爲特徵，病因迄今未明。65歲以前發病者，稱早老性癡呆；65歲以後發病者稱老年性癡呆。

阿爾茨海默病的病因迄今尚不明確。有研究表明，β-澱粉樣蛋白的異常積累是阿爾茨海默病的早期表現之一，最終可在大腦中形成斑塊，破壞神經突觸的功能。

據海外網此前報道，《世界阿爾茨海默病報告》顯示，全球約有4680萬名阿爾茨海默病患者，預計每20年患病人數將翻一倍，到2030年將達到7470萬人，2050年更將突破1.3億人。我國阿爾茨海默病患者已超過千萬，居世界首位，並且每年以30萬以上的新發病例快速增長。

據第一財經此前報道，自發現阿爾茨海默病100多年來，全球用於臨牀治療的藥物只有5款，臨牀獲益不明顯。全球各大製藥公司在過去的20多年裏，相繼投入數千億美元研發新的阿爾茨海默病治療藥物，320餘個進入臨牀研究的藥物已宣告失敗。